Genetiske terapier er behandlinger, der har til formål at korrigere eller ændre de genetiske instruktioner inde i vores celler for at bekæmpe sygdom. I stedet for at bruge konventionelle lægemidler eller kirurgi, retter genterapi sig mod den grundlæggende årsag – defekte gener. Kort sagt virker det ved at tilføje, erstatte eller reparere gener i en patients celler, så kroppen kan producere vigtige proteiner, den manglede, eller reparere en skadelig mutation genome.govmedlineplus.gov. For eksempel, hvis en sygdom skyldes et manglende eller ødelagt gen, kan genterapi levere en sund kopi af det gen til patientens celler. Dette gør det muligt for cellerne at danne det funktionelle protein, der manglede, og dermed behandle, forebygge eller endda helbrede sygdommen genome.gov. Illustration af genterapi, hvor