- Negli Stati Uniti, oltre 100.000 persone sono in lista d’attesa per un trapianto d’organo e quasi 20 muoiono ogni giorno in attesa di un trapianto.
- Alla fine del 2022, ricercatori nel Regno Unito hanno trasfuso globuli rossi coltivati in laboratorio in volontari umani, la prima sperimentazione al mondo di questo tipo.
- Nello stesso periodo in Giappone, ricercatori hanno testato le “vescicole di emoglobina”—minuscoli sostituti artificiali dei globuli rossi—su alcuni volontari, con la capacità di trasportare ossigeno e solo lievi effetti collaterali transitori.
- Il costo dei globuli rossi coltivati in laboratorio è sceso da oltre 90.000 dollari per unità di un decennio fa a meno di 5.000 dollari per unità, ma rimane molto più alto rispetto al sangue donato.
- La sperimentazione giapponese dovrebbe iniziare entro l’inizio del 2025, infondere 100–400 mL di sangue artificiale e puntare a un prodotto pratico entro il 2030 circa.
- Nel 2022, United Therapeutics ha biostampato un’impalcatura polmonare umana con 4.000 chilometri di capillari e 200 milioni di alveoli, un passo importante verso polmoni trapiantabili.
- Nel 2024, ricercatori guidati da Harvard hanno presentato un metodo di biostampa per creare reti vascolari dense stampando minuscoli vasi sanguigni nel tessuto cardiaco.
- Nel dicembre 2024 la FDA ha approvato Symvess, un innesto vascolare acellulare coltivato in laboratorio da Humacyte, per la riparazione d’emergenza di traumi vascolari, privo di cellule viventi e testato su oltre 50 pazienti con designazione RMAT.
- Il gennaio 2022 ha segnato il primo xenotrapianto di un cuore di maiale geneticamente modificato nel 57enne David Bennett, che è sopravvissuto circa due mesi con il cuore di maiale che batteva dentro di lui.
- All’inizio del 2025 la FDA ha autorizzato United Therapeutics ad avviare la sua prima sperimentazione clinica di trapianto di reni di maiale (UKidney) su sei pazienti a metà 2025, mentre eGenesis ha effettuato il primo trapianto di rene di maiale al Massachusetts General Hospital il 25 gennaio 2025.
L’insufficienza d’organo e la carenza di sangue restano sfide critiche in medicina. Oltre a 100.000 pazienti negli Stati Uniti attualmente in lista d’attesa per un trapianto d’organo, quasi 20 persone muoiono ogni giorno senza riuscire a ricevere un trapianto in tempo vox.com. Per affrontare questa crisi, scienziati e innovatori biotech stanno perseguendo soluzioni all’avanguardia – dai globuli rossi artificiali coltivati in laboratorio, ai tessuti e organoidi coltivati in laboratorio (mini-organi) ingegnerizzati da cellule staminali, fino alla xenotrapiantologia (uso di organi animali per l’uomo). Questi approcci, un tempo relegati alla fantascienza, hanno visto notevoli progressi negli ultimi anni. Questo rapporto esplora gli ultimi sviluppi scientifici nel campo del sangue artificiale, dei tessuti e degli organoidi; i progressi nella commercializzazione e nella regolamentazione dei trapianti coltivati in laboratorio; le scoperte nella xenotrapiantologia con maiali geneticamente modificati; prospettive di esperti e considerazioni etiche; e cosa possiamo aspettarci nei prossimi 5–10 anni.
Globuli Rossi Artificiali: Sangue Coltivato in Laboratorio & Sostituti Sintetici del Sangue
Gli scienziati si stanno avvicinando sempre di più al sangue artificiale che potrebbe integrare o sostituire il sangue umano per le trasfusioni. Il sangue artificiale si presenta in due forme: sangue coltivato in laboratorio (cellule del sangue umano coltivate) e sangue sintetico (molecole interamente create dall’uomo che trasportano ossigeno) aljazeera.com. Alla fine del 2022, ricercatori nel Regno Unito hanno raggiunto un traguardo trasfondendo globuli rossi coltivati in laboratorio in volontari umani – la prima sperimentazione al mondo di questo tipo aljazeera.com. Questa piccola sperimentazione ha testato la sicurezza e la durata dei globuli rossi coltivati in laboratorio nel flusso sanguigno, segnando un primo passo verso l’uso del sangue coltivato in laboratorio per pazienti con gruppi sanguigni rari o esigenze urgenti. Un altro studio preliminare in Giappone, nello stesso periodo, ha testato con successo “vescicole di emoglobina” – minuscoli sostituti artificiali dei globuli rossi – su alcuni volontari, riscontrando che potevano trasportare ossigeno con solo lievi e transitori effetti collaterali aljazeera.com.
Nonostante questi inizi promettenti, i prodotti di sangue artificiale sono ancora in fase di ricerca e non sono ancora disponibili per l’uso di routine aljazeera.com. Produrre globuli rossi al di fuori del corpo rimane costoso e lento. Un decennio fa, produrre una unità di sangue coltivato in laboratorio costava oltre 90.000 dollari; nuovi metodi hanno da allora ridotto questo costo a meno di 5.000 dollari per unità, ma è comunque molto superiore ai pochi centinaia di dollari per una unità di sangue donato aljazeera.com. Aumentare la produzione per soddisfare la domanda clinica è una grande sfida, così come garantire che le cellule prodotte in laboratorio funzionino come quelle naturali aljazeera.com. “Questo è un tipo di prodotto nuovo per qualsiasi ente regolatorio, il che significa che ci troviamo in un territorio sconosciuto,” ha spiegato il dottor Cedric Ghevaert, professore di medicina trasfusionale, riferendosi ai problemi normativi su come agenzie come la FDA classificheranno e approveranno il sangue coltivato in laboratorio aljazeera.com. I regolatori stanno discutendo se questi prodotti a base cellulare debbano essere trattati come farmaci biologici o più come sangue trasfusionale, una decisione che influenzerà il percorso di approvazione aljazeera.com.
Nel frattempo, sono anche in fase di sviluppo sostituti del sangue completamente sintetici per l’uso in situazioni di emergenza. Ad esempio, l’esercito statunitense ha investito 46 milioni di dollari in “ErythroMer,” un prodotto di sangue sintetico liofilizzato che punta a essere universale (senza bisogno di tipizzazione) e stabile senza refrigerazione aljazeera.com. In Giappone, i ricercatori della Nara Medical University stanno preparando una prima sperimentazione clinica sull’uomo di globuli rossi artificiali che possono essere conservati per fino a due anni a temperatura ambiente english.kyodonews.net. È importante notare che queste cellule artificiali sono progettate per essere universali per il gruppo sanguigno – non contengono antigeni di gruppo sanguigno – quindi potrebbero essere somministrate a chiunque senza necessità di compatibilità english.kyodonews.net. La sperimentazione giapponese, prevista per l’inizio del 2025, prevede l’infusione di 100–400 mL di sangue artificiale in volontari sani per valutarne la sicurezza english.kyodonews.net. Se avrà successo, il team spera di avere un prodotto pratico entro il 2030 circa english.kyodonews.net, che potrebbe essere il primo al mondo in questo campo.
Il bisogno medico che guida questi sforzi è significativo. Con l’invecchiamento della popolazione e frequenti carenze di sangue, soprattutto in caso di disastri o in aree remote, un sostituto del sangue pronto all’uso potrebbe salvare vite. “La necessità di cellule del sangue artificiali è ‘significativa’ poiché attualmente non esiste un sostituto sicuro per i globuli rossi [umani],” afferma la professoressa Hiromi Sakai, una delle ricercatrici giapponesi english.kyodonews.net. Il sangue artificiale potrebbe essere utilizzato nei “deserti di sangue” rurali o nelle zone di guerra dove il sangue conservato è scarso, e potrebbe fornire gruppi sanguigni rari su richiesta aljazeera.com. Gli esperti immaginano anche sangue coltivato in laboratorio su misura per gruppi sanguigni rari difficili da reperire dai donatori aljazeera.com. Tuttavia, probabilmente saranno necessari ancora diversi anni di sperimentazioni e miglioramenti ingegneristici prima che il sangue artificiale venga prodotto su scala commerciale aljazeera.com. L’entusiasmo è alto: si spera che in futuro il sangue artificiale universale possa rivoluzionare la medicina d’emergenza e le trasfusioni, ma l’uso pratico è probabile solo nella seconda parte di questo decennio o oltre.Tessuti e organi coltivati in laboratorio per i trapianti
I ricercatori stanno anche facendo progressi nell’ambito dell’ingegneria tissutale – la crescita o la stampa di tessuti e organi umani in laboratorio per i trapianti. L’obiettivo è creare pelle, cartilagine, vasi sanguigni e persino organi solidi trapiantabili, sia dalle cellule del paziente sia da cellule staminali, per alleviare la carenza di organi. Questo campo include tecniche avanzate come la biostampa 3D, oltre alla coltivazione di organoidi e impalcature tissutali in bioreattori.
Progressi nella biostampa 3D
La biostampa 3D utilizza stampanti specializzate per depositare cellule viventi strato dopo strato, costruendo tessuti proprio come una normale stampante 3D crea oggetti in plastica labiotech.eu. L’“inchiostro” nella biostampa è in realtà un bio-inchiostro: una miscela di cellule viventi e biomateriali (come gli idrogel) che forniscono supporto strutturale labiotech.eu. Utilizzando progetti digitali – spesso derivati da scansioni MRI o CT – le biostampanti possono fabbricare forme di tessuto che corrispondono all’anatomia del paziente labiotech.eu. Negli ultimi due decenni, ci sono stati successi pionieristici nella stampa di tessuti semplici. Già nel 2001, ad esempio, i medici hanno biostampato un’impalcatura per vescica seminata con cellule del paziente e hanno impiantato con successo la vescica coltivata in laboratorio in un paziente labiotech.eu. Più recentemente, nel 2022, una donna di 20 anni negli Stati Uniti ha ricevuto un impianto di orecchio stampato in 3D realizzato con le sue stesse cellule cartilaginee – un risultato senza precedenti a livello mondiale ottenuto dalla startup biotech 3DBio Therapeutics labiotech.eu. E nel 2023, chirurghi in Corea del Sud hanno eseguito un trapianto rivoluzionario di trachea utilizzando un innesto tracheale stampato in 3D su misura per il paziente sciencefocus.com. La trachea artificiale è stata creata con un’impalcatura biodegradabile (policaprolattone) e seminata con le cellule del paziente stesso, e in modo sorprendente il paziente non ha avuto bisogno di farmaci immunosoppressori dopo il trapianto sciencefocus.com. Sei mesi dopo, la trachea impiantata stava guarendo bene e stava persino sviluppando nuovi vasi sanguigni, mostrando che il corpo stava integrando l’organo artificiale sciencefocus.com.
Questi casi dimostrano il potenziale della biostampa per innesti tissutali personalizzati. Tuttavia, stampare un organo grande e complesso come un cuore o un rene che funzioni a lungo termine in un essere umano è una sfida immensamente più difficile. “Siamo ancora ‘lontani’ dal trapiantare organi 3D stampati complessi e a grandezza naturale negli esseri umani,” ha osservato lo scienziato dei biomateriali Didarul Bhuiyan, sottolineando l’opinione comune che cuori o polmoni completamente stampati siano ancora lontani 20–30 anni labiotech.eu. Gli organi più grandi richiedono tipi cellulari organizzati in modo intricato e reti interne di vasi sanguigni che la tecnologia di biostampa attuale non può ancora ricreare su scala umana labiotech.eu. Detto ciò, i progressi stanno accelerando. Nel 2022, United Therapeutics (anch’essa leader nella xenotrapianto) ha stampato in 3D un’impalcatura di polmone umano completa di 4.000 chilometri di capillari e 200 milioni di alveoli (sacche d’aria) – una struttura che nei test sugli animali poteva scambiare ossigeno come un vero polmone labiotech.eu. Questa “impalcatura” polmonare stampata non è ancora un polmone completamente vivente, ma rappresenta un passo importante verso questo obiettivo; l’azienda mira a sviluppare polmoni biostampati trapiantabili per test clinici sull’uomo entro pochi anni labiotech.eu. Anche i ricercatori dell’Università di Tel Aviv hanno biostampato un piccolo cuore “della dimensione di un coniglio” contenente cellule, strutture vascolari e camere – che ha persino mostrato un battito cardiaco in laboratorio labiotech.eu. E nel 2024, un team guidato da Harvard ha presentato un nuovo metodo di biostampa per produrre reti vascolari dense: hanno stampato minuscoli vasi sanguigni rivestiti con cellule muscolari umane ed endoteliali, imitando da vicino i vasi sanguigni naturali all’interno di un pezzo di tessuto cardiaco labiotech.eu. Questo progresso nella stampa della vascolarizzazione è stato definito “un progresso significativo verso la possibilità di produrre organi umani impiantabili” labiotech.eu, poiché nutrire un organo con un apporto sanguigno è uno degli ostacoli più difficili nell’ingegneria di organi completi.L’investimento commerciale nella biostampa 3D riflette le sue potenzialità. Il mercato globale della biostampa è stato valutato intorno ai 2 miliardi di dollari nel 2022 e si prevede una crescita superiore al 12% annuo fino al 2030 labiotech.eu. Numerose startup biotecnologiche e spin-off di ricerca si stanno concentrando sulla stampa di tessuti per applicazioni mediche specifiche – dalla cartilagine per la riparazione delle articolazioni al tessuto pancreatico per il diabete. Come ha affermato il Dr. Paulo Marinho dell’azienda biotecnologica T&R Biofab, “Anche se è troppo presto per dire che la biostampa 3D possa essere la soluzione all’attuale carenza di organi, sicuramente aumenta le speranze di risolvere parzialmente il problema per alcuni organi o indicazioni specifiche, o almeno colmare il divario tra i dispositivi medici classici e i trapianti di organi” sciencefocus.com. In altre parole, le strutture biostampate potrebbero servire come sostituti temporanei o parziali (come nel caso della trachea) o supportare organi in insufficienza, anche se non possiamo ancora stampare un nuovo cuore completamente funzionante. I tessuti a rischio inferiore come pelle, vasi sanguigni o cartilagine probabilmente arriveranno per primi ai pazienti. Infatti, il 2024 ha visto la prima approvazione FDA di un impianto di tessuto coltivato in laboratorio: un prodotto di vaso sanguigno ingegnerizzato chiamato Symvess che può essere utilizzato come innesto d’emergenza in pazienti feriti (maggiori dettagli sotto) fda.gov. Con il miglioramento delle tecniche di biostampa, i prossimi anni potrebbero portare più approcci “ibridi” in cui patch di tessuto stampato o parti di organi vengono utilizzati per riparare o potenziare organi umani.
Organoidi e Tessuti d’Organo Bioingegnerizzati
Accanto alla stampa 3D, gli scienziati stanno sfruttando le cellule staminali per far crescere in laboratorio organi in miniatura, noti come organoidi. Gli organoidi sono piccoli (spesso delle dimensioni di pochi millimetri) aggregati 3D di cellule che si auto-organizzano in strutture che imitano organi reali – ad esempio mini-cervelli, mini-fegati o mini-cuori – completi di alcuni tipi cellulari e della microanatomia dell’organo completo news.stanford.edu. Da oltre un decennio, gli organoidi sono stati preziosi nella ricerca: gli organoidi cerebrali aiutano a studiare lo sviluppo neurologico, quelli intestinali modellano le malattie digestive, e così via news.stanford.edu. Tuttavia, storicamente gli organoidi hanno affrontato una limitazione: assenza di vasi sanguigni. Senza un sistema vascolare che fornisca ossigeno e nutrienti, gli organoidi potevano crescere solo fino alle dimensioni di un seme di sesamo (pochi millimetri) prima che il loro nucleo morisse per mancanza di nutrimento news.stanford.edu. Questo limite di dimensione significava che gli organoidi restavano ben lontani dalla scala necessaria per un uso terapeutico.Nel 2025, una scoperta rivoluzionaria ha risolto quel problema: i ricercatori della Stanford University hanno riportato la creazione dei primi organoidi vascolarizzati: organoidi di cuore e fegato umano coltivati in laboratorio che hanno sviluppato i propri minuscoli vasi sanguigni news.stanford.edu. Ottimizzando il cocktail di fattori di crescita somministrato alle cellule staminali, il team ha indotto gli organoidi a formare non solo cellule muscolari cardiache o epatiche, ma anche cellule endoteliali e cellule muscolari lisce che si sono auto-assemblate in reti ramificate di vasi sanguigni news.stanford.edu. Al microscopio, gli organoidi cardiaci risultanti presentavano micro-vasi realistici che attraversavano il tessuto cardiaco, distribuendo nutrienti in tutto il mini-organo news.stanford.edu. Questo rappresenta una svolta per il campo degli organoidi: “La capacità di far crescere organoidi vascolarizzati supera un importante ostacolo nel settore,” ha affermato il dottor Oscar Abilez, co-autore principale dello studio di Stanford news.stanford.edu. Con i capillari integrati, ora gli organoidi possono crescere di più e sopravvivere più a lungo. Raggiungono anche uno stato più maturo e funzionale, diventando modelli migliori per i test farmacologici e per lo studio delle malattie – e potenzialmente migliori mattoni per la terapia news.stanford.edu.I ricercatori immaginano che in futuro, gli organoidi derivati dal paziente potrebbero essere utilizzati per riparare organi danneggiati. Ad esempio, invece di aspettare un trapianto di cuore, un paziente con insufficienza cardiaca potrebbe ricevere un impianto di tessuto cardiaco coltivato in laboratorio a partire dalle proprie cellule. Se questi innesti tissutali sono vascolarizzati, potrebbero integrarsi con la circolazione del paziente e continuare a vivere e funzionare. “L’idea è che se gli organoidi hanno un sistema vascolare, potrebbero collegarsi con la vascolarizzazione dell’ospite, e questo darebbe loro una migliore possibilità di sopravvivenza,” ha spiegato il Dr. Abilez news.stanford.edu. Già ora, sono in corso i primi passi in questa direzione. Alla fine del 2023, ricercatori europei hanno impiantato una placca di muscolo cardiaco coltivato in laboratorio sul cuore in insufficienza di una donna di 46 anni come terapia “ponte al trapianto” statnews.com. La placca, cresciuta da cellule staminali fino a diventare un foglio di muscolo cardiaco pulsante, ha parzialmente ripristinato la funzione cardiaca nel corso di alcuni mesi, “remuscolarizzando” di fatto le aree che erano state danneggiate da un precedente infarto statnews.com. Questo ha aiutato a mantenere la paziente stabile fino a quando ha ricevuto un trapianto di cuore da donatore statnews.com. Un trial clinico in Germania è ora in corso con 15 pazienti per testare ulteriormente queste placche cardiache ingegnerizzate per l’insufficienza cardiaca avanzata statnews.com. Tali tessuti bioingegnerizzati non sono ancora destinati a sostituire completamente un trapianto di cuore, ma come ha osservato il cardiochirurgo che guida lo studio, offrono “un trattamento innovativo per pazienti attualmente in cure palliative e che hanno una mortalità del 50% entro 12 mesi” – dando loro tempo extra e una funzione cardiaca migliorata in attesa di un organo da donatore statnews.com. Un esperto esterno, il Dr. Richard Lee di Harvard, ha lodato il risultato come “davvero notevole… un risultato eroico” per aver portato le placche cardiache da cellule staminali dagli studi di laboratorio sulle scimmie ai pazienti umani statnews.com. “Penso che sia un passo avanti importante,” ha detto alla stampa, anche se ha avvertito “Non voglio che i pazienti si entusiasmino troppo per questo” finché studi più ampi non dimostreranno benefici a lungo termine statnews.com.Oltre al cuore, altri tessuti coltivati in laboratorio si stanno avvicinando all’uso nel mondo reale. Nel dicembre 2024, la FDA statunitense ha preso una decisione storica approvando il primo prodotto terapeutico di ingegneria tissutale per un uso diffuso: un innesto di vaso sanguigno umano acellulare chiamato Symvess fda.gov. Questo prodotto, sviluppato da Humacyte Inc., è essenzialmente un’impalcatura di vaso sanguigno coltivata in laboratorio – realizzata coltivando cellule vascolari umane su una matrice biodegradabile, poi rimuovendo le cellule per lasciare un tubo ricco di collagene che imita un’arteria naturale fda.gov. I chirurghi possono prendere un Symvess già pronto e impiantarlo in un paziente per sostituire un’arteria danneggiata e, poiché non contiene cellule viventi (solo la matrice extracellulare umana), il rischio di rigetto immunitario è basso fda.gov. La FDA ha approvato Symvess specificamente per la riparazione d’emergenza di lesioni traumatiche alle arterie delle gambe quando le vene del paziente non sono disponibili fda.gov. Questo è uno scenario che si verifica spesso in caso di ferite da combattimento militare o gravi incidenti. “L’approvazione di oggi offre un’importante opzione terapeutica aggiuntiva per le persone con traumi vascolari, prodotta utilizzando una tecnologia avanzata di ingegneria tissutale,” ha dichiarato il dottor Peter Marks, direttore del centro biologico della FDA fda.gov. Il prodotto è stato testato su oltre 50 pazienti; ha avuto successo nel ripristinare il flusso sanguigno nella maggior parte dei casi, offrendo una soluzione per salvare l’arto a chi altrimenti rischierebbe l’amputazione fda.gov. Symvess è anche designato come prodotto prioritario dal Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti dato il suo potenziale per trattare le ferite dei soldati fda.gov. La sua approvazione – con speciali designazioni FDA come RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) per accelerare la revisione – segnala che i regolatori sono sempre più favorevoli al fatto che i progressi della medicina rigenerativa raggiungano i pazienti <a href=”https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-acellular-tissue-engineered-vessel-treat-vascular-trauma-extremities#:~:text=The%20application%20received%20Priorfda.gov. Convalida anche l’intero settore: altri tessuti bioingegnerizzati (innesti cutanei, cartilagine, ecc.) potrebbero seguire lo stesso percorso man mano che ne verranno dimostrate sicurezza ed efficacia.Nel complesso, questi sviluppi nella biostampa e nell’ingegneria tissutale mostrano che i tessuti coltivati in laboratorio stanno passando costantemente dal laboratorio alla clinica. Abbiamo assistito ai primi successi sull’uomo con strutture relativamente semplici (come trachee e vasi sanguigni) e persino ai primi studi clinici con patch tissutali più complessi. Sebbene la stampa di organi completamente funzionali come reni o fegati sia ancora un obiettivo lontano, l’uso di tessuti coltivati in laboratorio per riparare o potenziare organi sta diventando realtà. Gli scienziati stanno anche esplorando ibridi creativi – ad esempio, usando organi animali come “bioreattori” per far crescere organi umani tramite cellule staminali (in uno studio del 2022, cellule staminali umane sono state iniettate in embrioni di maiale per vedere se potesse svilupparsi un organo chimera uomo–maiale) labiotech.eu. Rimangono notevoli ostacoli scientifici ed etici per tali approcci, e i risultati probabilmente richiederanno ancora un decennio o più labiotech.eu. Nel frattempo, la combinazione di biologia delle cellule staminali, editing genetico e biofabbricazione sta aprendo nuove strade per affrontare l’insufficienza d’organo senza dover sempre ricorrere a un donatore umano. “Anche se potremmo essere ancora a un paio di decenni dall’approvazione del primo organo biostampato in 3D, è giusto dire che potrebbe essere un’area chiave nel futuro dei trapianti d’organo,” ha concluso un’analisi labiotech.eu. I progressi degli ultimi anni – inclusi il primo vaso bioingegnerizzato approvato e i primi impianti di organi biostampati di successo – suggeriscono che queste terapie futuristiche stanno diventando sempre più realizzabili.
Xenotrapianto: Organi di maiale per l’uomo – Progressi ed etica
Una strategia particolarmente audace per risolvere la carenza di organi è la xenotrapianto: il trapianto di organi da un’altra specie, tipicamente i maiali, in pazienti umani. I maiali sono emersi come la fonte preferita grazie alle dimensioni e alla fisiologia dei loro organi, simili a quelle umane, e perché l’ingegneria genetica moderna può modificare gli organi dei maiali per adattarli meglio al corpo umano labiotech.eu. Nel gennaio 2022, il mondo ha assistito a uno xenotrapianto storico: i chirurghi hanno impiantato il cuore di un maiale geneticamente modificato in David Bennett, 57 anni, che stava morendo di insufficienza cardiaca e non aveva altre opzioni di trattamento labiotech.eu, vox.com. Quell’intervento sperimentale, eseguito con un’autorizzazione speciale della FDA per uso compassionevole, è stata la prima volta che un cuore di maiale modificato geneticamente ha sostenuto un paziente umano – Bennett è vissuto circa due mesi con il cuore di maiale che batteva dentro di lui vox.com. Sebbene lui e altri primi destinatari di organi di maiale siano poi deceduti (finora nessuno è sopravvissuto oltre pochi mesi) vox.com, labiotech.eu, questi casi hanno fornito dati preziosissimi e hanno dimostrato che gli organi di maiale possono funzionare in un corpo umano almeno nel breve termine.Il motivo per cui la xenotrapianto sta diventando ora una possibilità concreta è l’avvento di avanzati strumenti di editing genetico (come CRISPR). Per decenni, i tentativi di trapiantare organi di scimpanzé o babbuini negli esseri umani sono falliti in modo disastroso – spesso a causa di un immediato rigetto immunitario o della trasmissione di virus letali – e tali sperimentazioni sono state in gran parte interrotte vox.com. I maiali, tuttavia, sono geneticamente più distanti dagli esseri umani (riducendo alcuni rischi di virus tra specie diverse) e, cosa cruciale, i loro genomi possono essere modificati per mitigare i problemi di rigetto labiotech.eu, vox.com. Le aziende biotecnologiche hanno ingegnerizzato maiali con dozzine di modifiche genetiche per rendere i loro organi più compatibili con l’uomo. Ad esempio, la startup di Boston eGenesis ha riportato maiali con 69 modifiche genetiche: rimozione di geni suini che scatenano attacchi immunitari umani e aggiunta di geni umani che regolano la compatibilità del sangue e altre funzioni labiotech.eu. Questi maiali avevano anche un gene virale suino inattivato (PERV) per prevenire la trasmissione virale labiotech.eu. United Therapeutics, tramite la sua controllata Revivicor, ha ingegnerizzato allo stesso modo maiali con una serie di dieci modifiche genetiche, uno dei quali è stato la fonte del cuore di maiale trapiantato nel signor Bennett labiotech.eu.
Nel corso dell’ultimo anno, le autorità di regolamentazione hanno iniziato ad autorizzare formalmente sperimentazioni cliniche per testare organi di maiale su esseri umani – un passo significativo oltre i singoli casi compassionevoli. All’inizio del 2025, la FDA ha concesso a United Therapeutics il permesso di avviare la prima sperimentazione clinica di trapianto di reni di maiale in pazienti con insufficienza renale allo stadio terminale labiotech.eu. La sperimentazione, che inizierà a metà 2025, prevede il trapianto dei reni di maiale modificati di United (chiamati “UKidney”) in un gruppo iniziale di sei pazienti volontari per valutare rigorosamente sicurezza ed efficacia labiotech.eu. Un’altra azienda, eGenesis, ha ricevuto l’approvazione alla fine del 2024 per procedere con un piccolo studio compassionevole sui suoi reni di maiale: il primo trapianto è stato eseguito il 25 gennaio 2025 al Massachusetts General Hospital su un uomo di 66 anni con insufficienza renale labiotech.eu. Il paziente ha ricevuto un rene di maiale con le suddette 69 modifiche genetiche e, in particolare, l’organo ha funzionato così bene che non ha avuto bisogno della dialisi dopo – la prima volta in oltre due anni che ha potuto fare a meno della dialisi labiotech.eu. Altri due pazienti sono programmati per ricevere reni di maiale eGenesis nel 2025 come parte di questa serie labiotech.eu. Queste sperimentazioni mirano a dimostrare la sopravvivenza e la funzionalità a lungo termine degli organi di maiale negli esseri umani. Se i pazienti riuscissero a vivere per molti mesi o addirittura anni con un rene di maiale, sarebbe un enorme passo avanti, offrendo speranza a migliaia di persone in dialisi. I ricercatori stanno anche pianificando sperimentazioni di cuore di maiale una volta raccolti ulteriori dati; nel 2022 e 2023, team a New York e altrove hanno testato cuori di maiale in corpi umani in stato di morte cerebrale per studiare quanto a lungo potessero mantenere la funzione (uno di questi cuori ha continuato a battere per 61 giorni in un ricevente in morte cerebrale, un record) nyulangone.org.I primi risultati sono cautamente incoraggianti, ma il settore è onesto riguardo alle incertezze che restano. Il rigetto può verificarsi anche con una forte soppressione immunitaria e modifiche genetiche: il sistema immunitario umano potrebbe comunque danneggiare lentamente l’organo di maiale. Ci sono anche questioni etiche intrecciate con i progressi della xenotrapianto. I bioeticisti sottolineano che questi primi riceventi di organi di maiale accettano essenzialmente procedure molto rischiose e sperimentali con poche possibilità di sopravvivenza a lungo termine, il che solleva questioni di consenso informato e di sfruttamento di pazienti gravemente malati vox.com. “A prima vista, la ricerca può sembrare un atto di hybris,” ha scritto un commentatore, notando la tensione morale tra l’enorme promessa degli organi di maiale e la realtà che, finora, ogni paziente è morto entro pochi mesi vox.com. Ci sono preoccupazioni anche per gli animali: produrre organi per gli esseri umani significa allevare maiali come donatori di organi, spesso in ambienti di laboratorio altamente controllati. Aziende come United Therapeutics hanno costruito modernissime strutture per maiali prive di patogeni per allevare maiali donatori in ambienti sterili (una di queste fattorie è stata aperta in Virginia nel 2024, progettata per allevare circa 125 maiali all’anno in condizioni di biosicurezza) ir.unither.com, cbsnews.com. Il benessere di questi maiali e l’etica dell’uso degli animali in questo modo è un dibattito attivo. I sostenitori sostengono che se l’organo di un maiale può salvare una vita umana, ciò può essere eticamente giustificabile, soprattutto se i maiali sono trattati umanamente; i gruppi animalisti sono più scettici, e invitano a perseguire alternative come organi sintetici. Nonostante questi dibattiti, molti esperti di trapianti vedono la xenotrapianto come una soluzione necessaria e temporanea alla carenza di organi. Oltre 100.000 pazienti hanno bisogno di organi ora (solo negli Stati Uniti) vox.com, e anche gli scenari più ottimistici per gli organi coltivati in laboratorio suggeriscono decenni di ulteriori ricerche. Gli organi di maiale, al contrario, sono disponibili oggi. La chiave è dimostrare che possano funzionare in sicurezza. Gli scienziati sono ottimisti che, attraverso miglioramenti incrementali – forse una combinazione di migliori modifiche genetiche e nuovi farmaci immunoregolatori – le prossime sperimentazioni estenderanno la sopravvivenza degli organi di maiale nell’uomo da pochi mesi a un anno o più. “Molti leader del settore affermano che questo è l’anno in cui gli organi di maiale dimostreranno, in modo convincente, di poter contribuire ad alleviare la grave carenza di organi umani,” ha riportato un servizio della rivista Science science.org. Se le prossime sperimentazioni sui reni mostreranno anche solo un successo moderato, ciò potrebbe aprire la strada a sperimentazioni più ampie e decisive e all’eventuale approvazione da parte della FDA di alcuni organi di maiale per il trapianto, potenzialmente entro il prossimo decennio. Le autorità di regolamentazione monitoreranno attentamente questi esperimenti; i protocolli di sicurezza (per prevenire qualsiasi infezione tra specie) e i risultati sui pazienti determineranno la tempistica. Nel migliore dei casi, entro la fine degli anni 2020, la xenotrapianto potrebbe passare da sperimentale a una terapia clinica approvata per insufficienza renale o cardiaca. Nel peggiore dei casi, imprevisti ostacoli (come complicazioni immunitarie) potrebbero ritardare i progressi e costringere i ricercatori a tornare in laboratorio.Accanto alle sfide scientifiche, la xenotrapianto continuerà a sollevare riflessioni etiche e sociali. I dialoghi in corso riguardano domande come come dare priorità ai pazienti per le sperimentazioni con organi di maiale, come garantire un consenso trasparente e come supervisionare gli aspetti legati agli animali. Come ha osservato l’etica L. Syd Johnson, i primi esperimenti di xenotrapianto risalgono a decenni fa (ad esempio il famoso caso di Baby Fae nel 1984, quando un cuore di babbuino fu trapiantato in un neonato), e anche allora furono oggetto di controversie vox.com. Oggi, con una scienza migliore, disponiamo anche di migliori quadri etici, ma l’accettazione pubblica dipenderà dal dimostrare che questi trapianti salvano o prolungano davvero la vita. Se i reni o i cuori di maiale potranno sostenere i pazienti in modo costante, la domanda sarà enorme – e altrettanto lo sarà la necessità di aumentare la produzione di organi di maiale in modo etico e sicuro dal punto di vista medico.
Prospettive: i prossimi 5–10 anni
Il prossimo decennio si preannuncia come un periodo di trasformazione per la medicina rigenerativa e i trapianti. Sebbene rimangano delle sfide, la costante serie di scoperte degli ultimi anni suggerisce che ciò che un tempo sembrava fantascienza – produrre organi e sangue umani – si sta avvicinando alla realtà.
Nei prossimi cinque anni, possiamo aspettarci di vedere più sperimentazioni cliniche e forse le prime approvazioni in diversi ambiti:
- Sangue artificiale: Studi in corso come quello britannico sul sangue coltivato in laboratorio e il prossimo trial giapponese sul sangue artificiale faranno luce su sicurezza e durata delle cellule del sangue prodotte in laboratorio aljazeera.com, english.kyodonews.net. Entro il 2030 circa, gli esperti sperano di superare le barriere di costo e iniziare a utilizzare il sangue coltivato in laboratorio per esigenze di nicchia – ad esempio, fornire tipi di sangue rari o trattare pazienti con bisogni trasfusionali complessi english.kyodonews.net. Prodotti di sangue sintetico come ErythroMer potrebbero entrare in studi avanzati, in particolare per uso militare o di emergenza. Le agenzie regolatorie dovranno elaborare nuove linee guida per approvare sangue che non proviene da donatori umani, un processo già in corso aljazeera.com. Se i progressi continueranno, entro 5–10 anni potremmo vedere un uso commerciale limitato del sangue artificiale nei servizi di emergenza o in aree remote, anche se la sostituzione completa del sistema di donazione volontaria di sangue richiederà probabilmente molto più tempo (se mai accadrà).
- Tessuti coltivati in laboratorio: Nel breve termine, i tessuti coltivati in laboratorio relativamente più semplici raggiungeranno per primi i pazienti. Abbiamo già visto innesti di pelle e cartilagine ingegnerizzati in uso sperimentale per vittime di ustioni e lesioni al ginocchio, e questi potrebbero ottenere approvazioni regolatorie man mano che emergeranno nuovi dati. L’approvazione da parte della FDA dell’innesto vascolare Symvess nel 2024 fda.gov probabilmente apre la strada ad altri innesti acellulari (ad es. tendini, valvole cardiache o condotti nervosi ingegnerizzati) se dimostreranno beneficio clinico. In 5–10 anni, la biostampa potrebbe produrre patch tissutali commerciali per alcune applicazioni – ad esempio, patch di tessuto epatico biostampato per supportare temporaneamente un fegato in insufficienza, o compositi stampati di osso/cartilagine per la chirurgia ortopedica. Startup stanno lavorando attivamente su questi prodotti, e il mercato in crescita suggerisce una pipeline di candidati.
- Organoidi e terapie cellulari: I progressi negli organoidi avranno un impatto soprattutto sulla ricerca e sullo sviluppo di farmaci nel breve termine, ma contribuiranno anche alle terapie rigenerative. Il successo della sperimentazione del patch cardiaco statnews.com suggerisce che le terapie a base cellulare (impianto di cellule o tessuti coltivati in laboratorio) potrebbero diventare più comuni. Tra 5-10 anni, potremmo vedere l’approvazione normativa delle prime terapie in cui tessuti derivati da cellule staminali vengono impiantati per guarire un organo. Questo potrebbe includere patch di muscolo cardiaco per sopravvissuti a infarto o cluster di cellule delle isole pancreatiche per il diabete di tipo 1. Tali trattamenti verrebbero probabilmente classificati come biologici avanzati e sottoposti a rigorosi trial clinici, ma il precedente viene già stabilito da sperimentazioni come quella in Germania. Inoltre, man mano che gli organoidi diventano vascolarizzati e più grandi news.stanford.edu, il confine tra “organoide per la ricerca” e “tessuto impiantabile” si farà più sfumato. È concepibile che tra dieci anni un paziente con malattia epatica possa ricevere un’infusione di organoidi epatici per ripristinare parte della funzione del fegato – un concetto che i ricercatori stanno già testando sugli animali.
- Xenotrapianto: I prossimi anni saranno cruciali per i trapianti da maiale a uomo. Se le sperimentazioni di trapianto di rene di United Therapeutics ed eGenesis daranno risultati positivi (ad esempio, reni di maiale che funzionano per molti mesi nei pazienti senza complicazioni), sarà un momento spartiacque. Tra 5 anni (2030), potremmo vedere una sperimentazione di Fase II/III più ampia di reni di maiale e possibilmente di cuori di maiale. In modo ottimistico, le prime approvazioni condizionali per un organo da xenotrapianto potrebbero essere possibili entro circa 10 anni, probabilmente per i trapianti di rene poiché i pazienti con insufficienza renale hanno la dialisi come alternativa (rendendo le sperimentazioni relativamente più sicure). D’altra parte, qualsiasi grave battuta d’arresto – come reazioni immunitarie inaspettate o trasmissione virale – potrebbe rallentare i progressi e sottolineare la necessità di ulteriori modifiche genetiche nei maiali. Gli enti regolatori come la FDA adotteranno un approccio conservativo, richiedendo prove solide di sicurezza e beneficio per il paziente. Dal punto di vista etico, potrebbero anche essere organizzate audizioni pubbliche o sviluppate linee guida su come utilizzare gli organi di maiale se dovessero diventare praticabili – incluso come supervisionare l’allevamento dei maiali e come ottenere il consenso informato dai pazienti a cui viene offerto un organo di maiale. A livello internazionale, anche altri paesi (la Cina, ad esempio, ha una ricerca attiva sullo xenotrapianto) potrebbero avere un ruolo nell’avanzamento o nell’approvazione di questa tecnologia. In sintesi, entro la metà degli anni 2030, lo xenotrapianto potrebbe passare da sperimentale a opzione salvavita per alcune malattie d’organo, espandendo notevolmente la disponibilità di organi – ma sarà necessario affrontare complessità scientifiche, regolatorie ed etiche nel frattempo.
Guardando ancora più avanti, la convergenza di questi campi potrebbe alla fine risolvere la carenza di organi in modo sostenibile. È possibile che biostampa e cellule staminali producano un giorno organi umani completamente impiantabili, eliminando la dipendenza sia dai donatori che dagli animali. Il consenso attuale degli esperti è che la stampa di un organo complesso o la crescita di uno da cellule staminali fino al punto di essere trapiantabile richiederà almeno altri 20 anni di ricerca e sviluppo labiotech.eu. Tuttavia, i progressi incrementali continueranno a portare benefici ai pazienti lungo il percorso – ad esempio, trapianti senza immunosoppressori (già dimostrati nel caso della trachea stampata in 3D) potrebbero diventare più comuni man mano che impariamo a personalizzare tessuti e organi per ogni paziente sciencefocus.com. I governi e le agenzie pubbliche stanno aumentando il sostegno alla medicina rigenerativa: gli Stati Uniti e l’UE hanno lanciato iniziative e programmi di finanziamento per potenziare le tecnologie di biofabbricazione, e sono stati istituiti percorsi regolatori (come la designazione RMAT della FDA) per accelerare l’approvazione delle terapie promettenti fda.gov. Il coinvolgimento dei principali enti governativi aiuta anche a standardizzare le pratiche etiche, come garantire il benessere animale nella xenotrapiantologia o l’accesso equo dei pazienti alle terapie con organi coltivati in laboratorio una volta che saranno disponibili.
In conclusione, il campo del sangue, degli organi e dei tessuti artificiali sta avanzando su più fronti. Solo negli ultimi 12 mesi si sono registrati traguardi mondiali senza precedenti – dal sangue coltivato in laboratorio in esseri umani aljazeera.com, alle parti del corpo stampate in 3D che salvano vite sciencefocus.com, ai reni di maiale che sostengono un essere umano senza dialisi labiotech.eu, fino a patch di muscolo cardiaco che rivitalizzano cuori in insufficienza statnews.com. Ogni scoperta porta con sé sfide e lezioni di cautela, ma tutte insieme segnalano un futuro in cui aver bisogno di un organo o di sangue non significherà più sperare in donatori umani. Invece, i pazienti potrebbero ricevere una soluzione su misura: forse una fiala di sangue prodotto in laboratorio, o un tessuto rigenerato a partire dalle proprie cellule, o sì – persino un organo di maiale geneticamente adattato per loro. Raggiungere questa visione richiederà continua ingegnosità scientifica, rigorosi test clinici, regolamentazione attenta e una riflessione etica accurata. Come ha detto sinteticamente un esperto, “aumenta sicuramente le speranze” che si possa “parzialmente risolvere il problema” della carenza di organi in un futuro non troppo lontano sciencefocus.com. Con uno sforzo costante nel prossimo decennio, ciò che oggi è sperimentale potrebbe presto diventare routine – offrendo salvavita coltivati in laboratorio o provenienti da animali ai pazienti che ne hanno bisogno, e inaugurando una nuova era nei trapianti.
Fonti: Notizie recenti e commenti di esperti su sangue artificiale, ingegneria tissutale e xenotrapianto, inclusi Al Jazeera aljazeera.com, Labiotech.eu labiotech.eu, BBC Science Focus sciencefocus.com, Stanford Medicine News news.stanford.edu, comunicato stampa della FDA fda.gov, Vox vox.com, e reportage di Nature/STAT statnews.com.
