
Революция в генното лечение: лекове, пробиви и предизвикателства в генетичната медицина
Luxturna (voretigene neparvovec) е първата одобрена от FDA генна терапия през 2017 година за рядка наследствена слепота, която се лекува чрез доставяне на функционалния ген RPE65 в ретината. CAR-T клетъчните терапии революционизираха онкологията с одобрения като Kymriah през 2017 за детска остра