
Revoluce genové terapie: léčby, průlomy a výzvy v genetické medicíně
Casgevy (exagamglogene autotemcel) byla v prosinci 2023 schválena FDA jako první terapie založená na CRISPR, určená pro srpkovitou anémii a transfuzně závislou beta-thalassemii, která upravuje buňky pacienta za účelem vyšší produkce fetálního hemoglobinu. Na počátku roku 2025 léčili lékaři CHOP kojence jménem