Genterapi-revolutionen: Helbredelser, gennembrud og udfordringer i genetisk medicin
Luxturna (voretigene neparvovec) blev godkendt af FDA i 2017 og behandler RPE65-relateret retinal dystrofi ved en engangslevering af et funktionelt RPE65-gen til nethinden via en AAV-vektor. Casgevy blev godkendt i december 2023 som verdens første CRISPR-baserede medicin og behandler seglcellesygdom samt transfusionsafhængig
