Revolution der Gentherapie: Heilungen, Durchbrüche & Herausforderungen in der genetischen Medizin
Luxturna (Voretigene Neparvovec) wurde 2017 von der FDA als erste Gentherapie zugelassen und behandelt RPE65-bedingte Netzhautdystrophie. Casgevy (exagamglogene autotemcel) erhielt im Dezember 2023 die Zulassung als erste CRISPR-basierte Therapie zur Behandlung von Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, wobei 29 von 31 Patienten im
