Revolución de la Terapia Génica: Curas, Avances y Desafíos en la Medicina Genética
Luxturna (voretigene neparvovec) fue la primera terapia génica aprobada por la FDA en 2017 para la ceguera hereditaria relacionada con RPE65, entregando una copia sana del gen a la retina. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) utiliza un vector AAV9 para entregar SMN1 en todo
