Geeniterapia Uutiset: 5 elokuu 2025

Rewinding the Clock: How Yamanaka Factors Are Resetting Aging Cells

Kellon kääntäminen taaksepäin: Kuinka Yamanaka-tekijät palauttavat solujen ikääntymisen

Shinya Yamanaka löysi OSKM-tekijät—Oct4, Sox2, Klf4 ja c-Myc—vuonna 2006 ohjelmoidakseen kypsiä soluja pluripotenteiksi kantasoluiksi. Vuonna 2016 Izpisúa Belmonte ja kollegat osoittivat osittaisen in vivo -uudelleenohjelmoinnin progeria-hiirillä syklittäisellä OSKM-käsittelyllä 2–4 päivän ajan lepojaksoilla, mikä johti 33 % eliniän pidentymiseen (18–24 viikkoa). Vuonna 2020
28 elokuun, 2025
Gene Therapy Revolution: Cures, Breakthroughs & Challenges in Genetic Medicine

Geeniterapian vallankumous: Parannuskeinot, läpimurrot ja haasteet geenilääketieteessä

Luxturna (voretigene neparvovec) on FDA:n ensimmäinen hyväksymä geeniterapia vuonna 2017, joka palauttaa näön RPE65-geenin verkkokalvon dystrofiassa. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) on AAV9-vektorilla toimitettava kertaluonteinen hoito spinaalista lihasatrofiaa sairaille vauvoille, ja sen hinta on yli 2 miljoonaa dollaria. Strimvelis on ex vivo ADA-SCID -geeniterapia,
5 elokuun, 2025