Geeniterapian vallankumous: Parannuskeinot, läpimurrot ja haasteet geenilääketieteessä
Luxturna (voretigene neparvovec) on FDA:n ensimmäinen hyväksymä geeniterapia vuonna 2017, joka palauttaa näön RPE65-geenin verkkokalvon dystrofiassa. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) on AAV9-vektorilla toimitettava kertaluonteinen hoito spinaalista lihasatrofiaa sairaille vauvoille, ja sen hinta on yli 2 miljoonaa dollaria. Strimvelis on ex vivo ADA-SCID -geeniterapia,
