Révolution de la thérapie génique : guérisons, avancées et défis en médecine génétique
Luxturna (voretigene neparvovec) est la première thérapie génique approuvée par la FDA en 2017, délivrant le gène RPE65 pour restaurer la vision chez les enfants atteints d’amaurose congénitale de Leber. Casgevy (exagamglogene autotemcel) est devenue en décembre 2023 la première thérapie génique
