מהפכת הטיפול הגני: תרופות, פריצות דרך ואתגרים ברפואה הגנטית
Luxturna (voretigene neparvovec) אושר על ידי FDA בשנת 2017 לטיפול בעיוורון תורשתי נדיר הקשור ל-RPE65, באמצעות הזרקת וקטור AAV מתחת לרשתית. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) אושר ב-2019 על ידי FDA לטיפול ב- SMA בתינוקות, באמצעות וקטור AAV9 להעברת גן SMN1 תקין לכל הגוף,
