
Revolucija genske terapije: izlječenja, proboji i izazovi u genskoj medicini
Casgevy (exagamglogene autotemcel) odobren u prosincu 2023. kao prva CRISPR terapija na svijetu, jednokratni je tretman za srpastu anemiju i beta talasemiju koji koristi CRISPR-Cas9 za uređivanje matičnih stanica kako bi se povećala proizvodnja fetalnog Hb, a u prvoj studiji 29 od