Genetika Hírek: 6 augusztus 2025

How CRISPR Is Curing the Incurable – The Gene Editing Revolution Transforming Medicine
 ·  ·  · 

Hogyan gyógyítja a CRISPR a gyógyíthatatlant – A génszerkesztés forradalma, amely átalakítja az orvoslást

A CRISPR/Cas9 egy génszerkesztő rendszer, amelyet a baktériumok immunvédelméből alakítottak ki, és a vezető RNS-sel és a Cas9 enzimmel célzott DNS-t vág kettős szálú töréssel. 2012-ben Dr. Jennifer Doudna és Dr. Emmanuelle Charpentier publikálták, hogy a CRISPR/Cas9 rendszert a DNS szerkesztésére lehet
augusztus 7, 2025
Gene Therapy Revolution: Cures, Breakthroughs & Challenges in Genetic Medicine
 ·  ·  · 

A génterápia forradalma: Gyógyítás, áttörések és kihívások a genetikai orvoslásban

2023 végén Casgevy CRISPR-Cas9-alapú terápiát engedélyeztek sarlósejtes betegségre és transzfúziófüggő béta-thalasszémiára, ex vivo módon a páciens őssejtjein. 2017-ben a Luxturna volt az első FDA által jóváhagyott génterápia, amely RPE65 génmásolattal visszaadja a látást Leber-féle veleszületett amaurosis esetén. 2023 közepén az Elevidys a
augusztus 6, 2025