Rivoluzione della terapia genica: cure, scoperte e sfide nella medicina genetica
Casgevy, approvata nel dicembre 2023, è la prima terapia CRISPR approvata al mondo per l’anemia falciforme e la beta talassemia; nei trial, 29 pazienti su 31 non hanno crisi dolorose nell’anno successivo. Luxturna, approvata dalla FDA nel 2017, è la prima terapia
