유전자 치료 혁명: 유전 의학의 치료법, 돌파구 및 도전 과제
Luxturna(voretigene neparvovec)는 2017년 FDA에서 최초의 유전자 치료제로 승인되어 RPE65 관련 망막이상증을 1회 망막 아래 주사로 치료합니다. Casgevy(exagamglogene autotemcel)는 2023년 CRISPR 기반 치료제로 최초 승인되어 겸상적혈구병과 수혈 의존 베타 지중해빈혈에 대해 1회 치료로 환자 조혈모세포를 편집해 태아 헤모글로빈 생성을 증가시킵니다. Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)는 2022년
