Gezondheid Nieuws: 6 augustus 2025 - 7 september 2025

Gene Therapy Revolution: Cures, Breakthroughs & Challenges in Genetic Medicine

Revolutie in Gentherapie: Genezing, Doorbraken en Uitdagingen in de Genetische Geneeskunde

Luxturna (voretigene neparvovec) kreeg in 2017 als eerste FDA-goedgekeurde gentherapie goedkeuring voor RPE65-gerelateerde retinale dystrofie, via een eenmalige subretinale injectie. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) werd in 2019 goedgekeurd voor spinale musculaire atrofie bij zuigelingen en levert het SMN1-gen via een AAV9-vector als een
augustus 6, 2025