
Genrevolusjonen: Botemiddel, Gjennombrot og Utfordringar i Genmedisin
Luxturna (voretigene neparvovec) var den første FDA-godkjende genterapisien i 2017 for RPE65-relatert retinal dystrofi, og leverer eit fungerande gen gjennom ei eingongs injeksjon under netthinna. Casgevy (exagamglogene autotemcel) fekk godkjenning i desember 2023 som verdas første CRISPR-baserte medisin for sigdcellesjukdom og transfusjonsavhengig