Rewolucja terapii genowej: leki, przełomy i wyzwania w medycynie genetycznej
Pod koniec 2023 roku Casgevy stało się pierwszym zatwierdzonym lekiem opartym na CRISPR, który leczy anemię sierpowatą i zależną od transfuzji beta-talasemię poprzez jednorazową edycję komórek macierzystych krwi pacjenta w celu zwiększenia produkcji hemoglobiny płodowej (HBF); w badaniach 29 z 31 pacjentów
