Revolução da Terapia Gênica: Curas, Avanços e Desafios na Medicina Genética
Luxturna (voretigene neparvovec) foi a primeira terapia gênica aprovada pela FDA, em 2017, para cegueira hereditária relacionada ao gene RPE65. Strimvelis, aprovada em 2016, utiliza inserção retroviral do gene ADA em células-tronco da medula óssea para ADA-SCID. Libmeldy, aprovada em 2020, adiciona
