
Revoluția terapiei genice: Vindecări, descoperiri și provocări în medicina genetică
La decembrie 2023, Casgevy (exagamglogene autotemcel) a devenit prima terapie genică bazată pe CRISPR aprobată de FDA pentru anemia falciformă și beta-talasemia, cu 29 din 31 de pacienți fără crize dureroase în anul următor. Luxturna, aprobată în 2017 de FDA, tratează o