Революция генной терапии: излечения, прорывы и вызовы в генетической медицине
Luxturna — первая одобренная FDA генная терапия (2017), лечит редкую наследственную слепоту, доставляя через инъекцию под сетчатку функциональный ген RPE65. Casgevy — первая терапия на основе CRISPR, одобренная FDA в декабре 2023 года, для серповидноклеточной анемии и трансфузионно зависимой бета-талассемии, у 29
