Revolucija genske terapije: izlečenja, proboji i izazovi u genetskoj medicini
Luxturna (voretigene neparvovec) – odobrena FDA 2017 – jednorazna intraretinalna injekcija koja isporučuje funkcionalni RPE65 gen kod retko naslednog slepila. Strimvelis – odobren 2016 u Evropi – ex vivo genska terapija za ADA-SCID, gde se ADA gen ubacuje u ćelije koštane srži.
