Bortom covidvacciner: mRNA-revolutionen som förändrar medicinen

• COVID-19 mRNA-vacciner uppnådde cirka 94–95 % effektivitet i studier och över 13 miljarder doser levererades globalt till 2022.
• mRNA-vacciner levererar lipidnanopartikel–inkapslad mRNA i cytoplasman, instruerar celler att producera ett viralt antigen och sedan självdestruera, utan att gå in i cellkärnan eller förändra DNA.
• År 2005 upptäckte Katalin Karikó och Drew Weissman att utbyte av pseudouridin i mRNA minskar medfödd immunaktivering, ett genombrott som ledde till Nobelpriset i medicin 2023.
• CureVac grundades 2000, Moderna 2010 och BioNTech 2008 som tidiga pionjärer inom mRNA-fältet.
• Modernas mRNA-1345-vaccin mot RSV, med varumärket mRESVIA, fick FDA-godkännande i maj 2024 för vuxna 60 år och äldre.
• År 2023 rapporterade Moderna och Merck fas 2-resultat som visade att det personliga mRNA-melanomvaccinet mRNA-4157/V940 plus Keytruda minskade återfall eller död med 44 %.
• I juni 2024 valde FDA ut Modernas terapi mot metylmalonsyraemi, mRNA-3705, till ett snabbspårspilotprogram.
• CureVac och GSK rapporterade fas 2-data för ett säsongsinfluensavaccin med mRNA 2023–2024, uppnådde mål jämfört med äggbaserade vacciner och går vidare till fas 3 i slutet av 2024.
• BioNTech startade en studie av en mRNA-malariavaccinkandidat i Afrika i slutet av 2022 och arbetar även med ett mRNA-tuberkulosvaccin.
• WHO etablerade ett mRNA-tekniköverföringsnav i Sydafrika i juni 2021, och till 2025 hade minst 15 länder valts ut som noder för att få utbildning och teknik.

När COVID-19 slog till, katapulterades en okänd teknik kallad mRNA till global berömmelse med livräddande vacciner utvecklade på rekordtid nobelprize.org. Dessa vacciner, som använde messenger RNA för att instruera våra celler att tillverka virusbekämpande proteiner, visade sig vara cirka 95 % effektiva och distribuerades till miljarder världen över nobelprize.org. Men pandemin var bara början. Forskare och företag släpper nu lös en revolution inom medicinen driven av mRNA – från personliga cancerbehandlingar till sprutor mot influensa och till och med terapier för sällsynta genetiska sjukdomar. Entusiasmen är stor: “De potentiella konsekvenserna av att använda mRNA som läkemedel är betydande och långtgående,” säger Stéphane Bancel, VD för Moderna mckinsey.com. I denna rapport kommer vi att utforska vad mRNA är, hur det fungerar som läkemedelsplattform och hur det snabbt expanderar medicinens gränser. Vi kommer att dyka ner i ursprunget till mRNA-teknologin, dess nya medicinska tillämpningar bortom COVID-19, de senaste kliniska genombrotten per 2025, samt den kommersiella, regulatoriska och etiska landskap som formar dess framtid.

Vad är mRNA och hur fungerar det som läkemedel?

Messenger-RNA (mRNA) är i grunden en genetisk instruktionsmolekyl – ett “recept” som talar om för celler hur de ska bygga ett specifikt protein pfizer.com. Hos levande organismer lagras huvudkoden i DNA:t i cellkärnan, och mRNA bär en kopia av den koden ut i cellens cytoplasma där proteiner tillverkas pfizer.com. Att utnyttja denna process för medicin innebär att använda laboratorietillverkad mRNA för att få våra egna celler att producera ett terapeutiskt protein. Till exempel levererar ett mRNA-vaccin koden för en del av ett virus (ett antigen); våra celler tillverkar tillfälligt det virala proteinet, och immunsystemet lär sig att känna igen och attackera det pfizer.com. Till skillnad från traditionella vacciner som injicerar ett försvagat virus eller protein, gör mRNA kroppens celler till vaccinfabriker på beställning.

För att få mRNA-molekyler säkert in i cellerna paketeras de i en mikroskopisk fettbubbla som kallas en lipidnanopartikel (LNP) pfizer.com. LNP:n skyddar den ömtåliga mRNA:t från att förstöras och hjälper den att smälta samman med cellerna. Väl inne läser cellens proteinmaskineri (ribosomer) mRNA-instruktionerna och sätter ihop det önskade proteinet. Efter en kort tid bryts mRNA:t naturligt ner av cellen. Viktigt är att mRNA verkar i cytoplasman och aldrig går in i cellkärnan eller förändrar DNA, vilket avlivar en vanlig missuppfattning pfizer.com. Det fungerar som ett tillfälligt mejl: levererar instruktioner och förstörs sedan av sig själv. Detta gör mRNA till en mångsidig plattform – genom att helt enkelt ändra kodsekvensen kan forskare få celler att tillverka olika proteiner efter behov, oavsett om det är ett viralt antigen, ett saknat enzym eller en antikropp. Metoden är också relativt snabb; när den genetiska sekvensen för ett målprotein är känd kan en motsvarande mRNA designas och tillverkas på några veckor. “Plug-and-play”-karaktären hos mRNA har fått många att hylla det som ett nytt paradigm inom läkemedelsutveckling mckinsey.com.

Från upptäckt till genombrott: En kort historia om mRNA-teknologi

Begreppet mRNA upptäcktes i början av 1960-talet av forskarna François Jacob och Jacques Monod, som fick Nobelpriset för att ha visat hur celler använder mRNA för att bära genetiska budskap pfizer.com. I årtionden fascinerade denna grundläggande biologiska upptäckt forskare: om mRNA kunde styra proteinproduktionen i celler, skulle vi då kunna designa syntetiskt mRNA för att behandla sjukdomar? Tidiga experiment på 1990-talet antydde potentialen – direkt injektion av genetiskt material kunde faktiskt få celler att producera proteiner – men betydande hinder bromsade framstegen nobelprize.org. Laboratorietillverkat mRNA sågs som instabilt och mycket immunogent (utlöste inflammation), och att leverera det till kroppens celler var utmanande nobelprize.org. Entusiasmen var begränsad, och många forskare tvivlade på att mRNA någonsin skulle kunna bli en praktisk behandling nobelprize.org.

En rad av vetenskapliga genombrott under 2000-talet lade grunden för mRNA-revolutionen. Ett viktigt framsteg var utvecklingen av lipid-nanopartikelbärare av Dr. Pieter Cullis och kollegor, som löste leveransproblemet genom att paketera mRNA i injicerbara nanopartiklar pfizer.com. Ett annat var det geniala arbetet av Dr. Katalin Karikó och Dr. Drew Weissman vid University of Pennsylvania. År 2005 upptäckte de att modifiering av mRNA:s byggstenar kunde gömma det smidigt från kroppens medfödda immunsensorer, vilket dramatiskt minskade den oönskade inflammatoriska reaktionen och ökade proteinproduktionen nobelprize.orgn. Genom att byta ut en RNA-bokstav (uridin) mot en något förändrad version (pseudouridin), “lurade” de cellerna att acceptera syntetiskt mRNA som om det vore kroppseget, och övervann därmed ett stort hinder. Denna “paradigmskifte” i förståelsen av hur mRNA interagerar med immunsystemet var avgörande nobelprize.org. Karikós uthållighet genom år av skepticism – hon arbetade berömt i åratal utan större forskningsanslag – gav utdelning med en upptäckt som gjorde mRNA-terapier möjliga nobelprize.org. (År 2023 tilldelades Karikó och Weissman Nobelpriset i medicin för just detta genombrott nobelprize.org.)

Med dessa framsteg började entreprenöriella forskare grunda bioteknikföretag för att utforska mRNA-läkemedel. CureVac, grundat år 2000 i Tyskland, var en tidig pionjär med målet att använda omodifierat mRNA för vacciner curevac.com. År 2010 lanserades Moderna i USA med djärva ambitioner att skapa en hel plattform av mRNA-terapier, och BioNTech i Tyskland (grundat 2008) fokuserade på mRNA-cancerimmunterapi. Under 2010-talet förfinade dessa och andra företag mRNA-kemi och tillverkning, och utvecklade i det tysta kandidater för influensa-, Zika- och cancervacciner nobelprize.org. Ändå hade ingen mRNA-medicin nått marknaden år 2019. Tekniken var oprövad och sågs ofta som en högrisk-satsning.

Sedan kom COVID-19-pandemin. År 2020 utvecklades mRNA-vacciner från BioNTech/Pfizer och Moderna i rasande fart och visade sig vara oerhört effektiva (cirka 94–95 % effektivitet i studier) nobelprize.org. De blev de första mRNA-baserade läkemedlen som någonsin godkänts, vilket markerade en historisk milstolpe. Den snabba framgången var möjlig eftersom forskare kunde stoppa in coronavirusets spikeprotein-kod i en befintlig mRNA-LNP-plattform och påbörja storskalig produktion inom veckor efter att genomet publicerats. I december 2020 fick dessa vacciner nödgodkännanden, och under de följande två åren levererades över 13 miljarder doser globalt, vilket räddade miljontals liv nobelprize.org. Denna triumf validerade mRNA-teknologin över en natt. Det som hade varit en nischad experimentell idé vaccinerade nu världen, med ”den aldrig tidigare skådade takten i vaccinutveckling” hyllad som en av vetenskapens största prestationer nobelprize.org. Som en kommentar noterade, banar flexibiliteten och snabbheten i mRNA-vaccindesign ”vägen framåt” för att använda denna plattform mot många andra sjukdomar nobelprize.org. Investerare pumpade in finansiering i mRNA-forskning, och allmänhetens medvetenhet om termen ”mRNA” sköt i höjden. Kort sagt, COVID-19 lyfte mRNA-teknologin från okändhet till rampljuset – och forskare tävlar nu om att utnyttja dess potential långt bortom COVID.

Medicinska tillämpningar bortom COVID-19-vacciner

Framgången för mRNA vid COVID-19 har utlöst en våg av innovation där denna plattform tillämpas på många medicinska utmaningar. Till skillnad från en lösning för ett enda problem är mRNA en generell teknologi – i princip ett sätt att få celler att producera vilket protein som helst. Detta öppnar möjligheter inom vacciner, cancerterapi, genetiska sjukdomar, autoimmuna sjukdomar och mer. Som BioNTechs VD Dr. Uğur Şahin förklarar är teknologin förbluffande mångsidig: ”Denna teknologi kan teoretiskt användas för att leverera vilken bioaktiv molekyl som helst.” health.mountsinai.org Nedan utforskar vi några av de mest lovande tillämpningarna som nu är under utveckling.

1. Cancervacciner och immunterapier

En av de mest spännande fronter är att använda mRNA för att hjälpa immunsystemet att bekämpa cancer. Idén med ett cancer-”vaccin” skiljer sig något från ett klassiskt infektionssjukdomsvaccin: istället för att förebygga sjukdom syftar dessa vacciner till att behandla befintlig cancer genom att träna immunsystemet att känna igen och attackera tumörceller. mRNA är unikt väl lämpat för denna uppgift. Dr. Özlem Türeci, BioNTechs Chief Medical Officer, påpekar att mRNA:s immunogenicitet och övergående uttryck ger det en fördel: det kan framkalla ett starkt immunsvar men förändrar inte celler permanent, vilket ”har potential att leda till en gynnsam säkerhetsprofil.” health.mountsinai.org I praktiken kodar forskare mRNA med antigener som är specifika för en patients cancer – ofta fragment av muterade proteiner som bara finns på tumören. När det injiceras instruerar mRNA cellerna att producera dessa tumörantigener, vilket i princip viftar med en röd flagga som varnar T-celler att jaga och förstöra cancerceller som bär på dem.

BioNTech och andra har visat att detta tillvägagångssätt kan fungera i kliniska studier. Faktum är att cancer var BioNTechs ursprungliga fokus långt innan COVID-19. Idag testas mRNA-vacciner för melanom, bröstcancer, lungcancer, bukspottkörtelcancer, kolorektal cancer och fler health.mountsinai.org. En särskilt banbrytande strategi är det personliga neoantigenvaccinet. Detta innebär att man sekvenserar en enskild patients tumör för att identifiera dess unika mutationer, och sedan formulerar en skräddarsydd mRNA-cocktail som kodar för ett urval av dessa mutanta proteiner. År 2023 tillkännagav Moderna och Merck anmärkningsvärda fas 2-resultat för sitt personliga mRNA-vaccin (mRNA-4157/V940) hos patienter med högriskmelanom. I kombination med Mercks immunterapi Keytruda minskade mRNA-vaccinet risken för canceråterfall eller död med 44 % jämfört med enbart standardterapi reuters.com. ”Det är ett enormt framsteg inom immunterapi,” sade Dr. Eliav Barr, Mercks chef för global utveckling, om resultaten reuters.com. Modernas Chief Medical Officer Dr. Paul Burton gick ännu längre och kallade vaccinet–immunterapi-kombinationen för ”ett nytt paradigm inom cancerbehandling.” reuters.com Dessa starka ord speglar en genuin optimism om att mRNA kan revolutionera cancervården genom att skapa vacciner som är skräddarsydda efter varje tumörs unika avtryck – något som inte var möjligt tidigare.

Flera andra mRNA-cancerstudier pågår. Till exempel testar BioNTech ett personligt mRNA-vaccin tillsammans med Roches Tecentriq (en annan immunterapi) vid bukspottkörtelcancer reuters.com, och utvecklar färdiga mRNA-vacciner för vanliga mutationer som finns i solida tumörer. Utöver melanom undersöker företag mRNA-vacciner för äggstockscancer, prostatacancer och hjärncancer, ofta i kombination med checkpoint-hämmare (läkemedel som släpper de naturliga bromsarna på immunsystemet). Det finns också intresse för att använda mRNA för att koda cytokiner eller andra immunstimulerande ämnen som kan produceras direkt inne i tumören för att förstärka immunattacken health.mountsinai.org. Tidiga studier på möss och människor har visat att mRNA kan skapa “cancerbekämpande” molekyler (som interleukiner) på ett mer riktat sätt, potentiellt med färre biverkningar än att ge dessa proteiner systemiskt. Även om allt detta är i relativt tidiga stadier har principen bekräftats: mRNA kan vända utvecklingen mot cancer i åtminstone vissa sammanhang. Experter förutspår att det första godkända mRNA-cancervaccinet kan komma inom några år om större studier bekräftar de lovande resultaten reuters.com. Som Dr. Türeci säger, “Vi tror att varje bioaktiv cancerimmunterapi som baseras på protein kan levereras med mRNA.” health.mountsinai.org Med andra ord kan mRNA bli en grundteknologi för en helt ny klass av cancerbehandlingar.

2. Behandling av sällsynta genetiska sjukdomar

En annan djupgående tillämpning av mRNA är vid behandling av ärftliga sällsynta sjukdomar, särskilt de som orsakas av ett saknat eller defekt protein. Traditionellt har patienter med vissa genetiska sjukdomar (som enzymbrister) haft begränsade alternativ – kanske ta ersättningsenzymer eller följa strikt kostbehandling, vilket ofta inte räcker. mRNA erbjuder en ny lösning: istället för att periodvis tillföra ett laboratorietillverkat enzym, ge patienten mRNA-kod så att deras egna celler kan producera enzymet in situ. I princip kan mRNA fungera som en tillfällig genterapi utan att permanent förändra generna.

Flera projekt är nu i kliniska prövningar med fokus på sällsynta metabola sjukdomar. Ett anmärkningsvärt exempel är Modernas program för methylmalonic acidemia (MMA), en livshotande sjukdom där en muterad gen leder till brist på ett enzym (MUT) som behövs för att bryta ner vissa aminosyror. I juni 2024 valde FDA ut Modernas MMA-terapi (mRNA-3705) för ett särskilt snabbspårspilotprogram, vilket understryker dess betydelse fiercebiotech.com. Detta läkemedel injicerar mRNA som kodar för MUT-enzymet, med målet att återställa den metabola funktionen som patienterna saknar från födseln fiercebiotech.com. Tidiga fasstudier utvärderar om behandlade patienter kan producera tillräckligt av enzymet för att minska ansamlingen av toxiska metaboliter. Det är för tidigt för effektdata, men metoden har visat lovande resultat i djurmodeller. Som Modernas chef för terapeutik, Dr. Kyle Holen, förklarade: “This selection highlights the promise of Moderna’s innovative mRNA platform beyond vaccines and the potential this novel medicine may have in addressing the serious and unmet medical needs of MMA.” fiercebiotech.com

MMA är bara en av många sällsynta sjukdomar i mRNA-pipelinen. Moderna listar ensamt mRNA-kandidater för propionic acidemia (en relaterad metabol sjukdom), Glycogen Storage Disease typ 1a (en leverenzymdefekt), ornithine transcarbamylase deficiency, phenylketonuria (PKU), Crigler-Najjar syndrom (en rubbning i bilirubinmetabolismen), och till och med cystisk fibros fiercebiotech.com. Vid cystisk fibros är tanken att leverera mRNA som kodar för det funktionella CFTR-proteinet till patientens lungceller, möjligen via inhalerade nanopartiklar – i princip en tillfällig korrigering av den genetiska defekten i lungvävnaden. Det programmet är fortfarande prekliniskt, men visar bredden av tillstånd som riktas in på. Andra företag arbetar med mRNA för Fabry sjukdom, Pompe sjukdom, och olika hemofilier, ofta i samarbete med större läkemedelsföretag.

Det attraktiva med mRNA här är att det undviker behovet av att skapa ett helt nytt proteindrugs för varje sjukdom. Traditionell enzymersättningsterapi är dyrt och ibland ineffektivt om enzymet inte kan nå rätt plats (t.ex. ta sig in i hjärnan). Med mRNA kan man i teorin leverera de genetiska instruktionerna för vilket protein som helst och låta kroppen tillverka det i rätt celler. Det är en flexibel plattform – samma LNP-leveranssystem och produktionsprocess kan återanvändas, bara genom att byta ut mRNA-sekvensen för olika mål. Regulatoriska myndigheter ser också fördelar: många sällsynta sjukdomar har inga godkända behandlingar, så en snabbare väg till patienter skulle vara en game-changer pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Det diskuteras till och med att behandla alla dessa enzymersättnings-mRNA som en grupp. En regulatorisk översikt från 2024 noterade att istället för att utvärdera varje mRNA-terapi för en sällsynt ämnesomsättningssjukdom helt från grunden, skulle myndigheter kunna skapa ett “paraply”-ramverk tack vare den gemensamma plattformen, vilket “skulle möjliggöra mycket snabbare tillgång till dessa terapier för patienter i behov.” pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Självklart finns det utmaningar – att leverera mRNA effektivt till specifika organ (som muskler eller hjärna) är svårare än till levern, och upprepade doser kan krävas eftersom mRNA:s effekter är tillfälliga. Men om dessa hinder övervinns är det lätt att föreställa sig en framtid där ett barn som föds med en dödlig enzymbrist kan få rutinmässiga mRNA-injektioner för att tillföra det enzymet, vilket dramatiskt förbättrar eller till och med normaliserar deras hälsa.

3. Vacciner mot infektionssjukdomar (utöver COVID-19)

Med tanke på deras spektakulära prestation mot COVID-19 är det ingen överraskning att mRNA-vacciner utvecklas aggressivt för andra infektionshot. Influensa är ett av de främsta målen. Säsongsinfluensavaccin, som använder inaktiverade virus eller proteiner, är bara måttligt effektiva och måste omformuleras varje år. mRNA skulle potentiellt kunna ge bättre och snabbare uppdaterade influensavacciner. Faktum är att flera företag har mRNA-influensavacciner i avancerade studier. Under 2023–2024 rapporterade ett partnerskap mellan CureVac och GSK uppmuntrande fas 2-data för ett mRNA-säsongsinfluensavaccin, som visade starka immunsvar mot influensa A- och B-stammar hos både unga och äldre vuxna curevac.com. Resultaten uppfyllde alla fördefinierade framgångskriterier jämfört med ett standardäggbaserat influensavaccin, och GSK har gått vidare till fas 3 i slutet av 2024 curevac.com. Moderna är inte långt efter – de har sitt eget fyrvalenta mRNA-influensavaccin (mRNA-1010) i fas 3, även om tidiga data indikerade att dosen behövde justeras för att få optimal täckning av influensa B. Pfizer/BioNTech och Sanofi (genom sitt förvärv av Translate Bio) har också testat mRNA-influensakandidater. Förväntningen är att mRNA kan förbättra effektiviteten (särskilt hos äldre där nuvarande influensavacciner ofta brister) och kraftigt snabba upp uppdateringen av vaccinstammar. I framtiden, istället för att förlita sig på långsam äggbaserad produktion, kan tillverkare kanske uppdatera ett mRNA-influensavaccin inom några veckor efter att WHO valt ut nya stammar biospace.combiospace.com.

Bortom influensa jagar företag vacciner för patogener som har undgått traditionella metoder. HIV är ett tydligt exempel – efter decennier av misslyckade försök finns det nu flera mRNA-baserade HIV-vaccinstudier i tidiga faser, inklusive kandidater från Moderna (utvecklade med NIH) och BioNTech. mRNA:s förmåga att presentera nya antigenkonstruktioner (som konstruerade HIV-proteiner eller immunogener) kan hjälpa till att framkalla de svårfångade neutraliserande antikroppar som behövs mot HIV. Respiratoriskt syncytialvirus (RSV), som kan vara allvarligt för spädbarn och äldre, är ett annat mål: Moderna utvecklade ett mRNA RSV-vaccin för äldre vuxna som visade ~84 % effektivitet i fas 3 contagionlive.com. I maj 2024 blev detta det första mRNA-vaccinet någonsin som godkändes för en sjukdom annan än covid-19, när FDA godkände Modernas RSV-vaccin för personer över 60 år contagionlive.com. (Det ansluter sig till nyligen godkända proteinbaserade RSV-vacciner från GSK och Pfizer, men erbjuder ett mRNA-alternativ.) Andra infektionssjukdomsprojekt inkluderar cytomegalovirus (CMV) – Modernas mRNA CMV-vaccin är i fas 3 och syftar till att skydda kvinnor i fertil ålder för att förhindra fosterskador hos spädbarn. Zikavirus-vacciner med mRNA nådde fas 1 innan finansieringen minskade när Zika-utbrottet avtog, men plattformen är redo vid behov. Rabies, Epstein-Barr-virus, herpes simplex och malaria studeras alla med mRNA-metoder. Faktum är att BioNTech startade en studie av en mRNA-malaria-vaccinkandidat i Afrika i slutet av 2022, och arbetar även med ett mRNA-vaccin mot tuberkulos. Även mindre vanliga mål som borrelia och norovirus finns på ritbordet. Vd:n för BioNTech har sagt att han förutser att mRNA-vacciner “kommer att växa exponentiellt” under de kommande åren för infektionssjukdomar, även om han påpekar att “det kommer att ske långsamt” i takt med att varje kandidat bevisar sitt värde health.mountsinai.org.

En övertygande vision är att kombinera flera mRNA-vacciner i en spruta – något som är mycket lättare att göra med mRNA än med konventionella metoder. Stéphane Bancel har beskrivit ett långsiktigt mål om en årlig “superspruta” som kan inkludera skydd mot influensa, COVID-19, RSV och andra luftvägsvirus i en injektion biospace.com. “Vårt mål är att ge dig flera mRNA i en enda spruta … varje augusti eller september,” sade Bancel biospace.com. Sådana kombinationsvacciner testas redan: Moderna har en fas 1/2-studie för ett kombinerat COVID+influensa-vaccin, och andra utvecklar trippelvacciner mot COVID+influensa+RSV. Eftersom mRNA-vacciner använder samma formulering och bara kodar för olika proteiner, är ett multipatogen-vaccin möjligt utan att tillverkningskomplexiteten ökar nämnvärt (även om regulatoriskt godkännande kräver att varje komponent visas vara säker och effektiv i kombination). Om det uppnås kan det förenkla vaccinationsscheman – en höstbooster som täcker de främsta säsongsvirus, med hjälp av mRNA:s anpassningsbara plattform.

4. Autoimmuna och andra terapeutiska tillämpningar

Intressant nog kan mRNA till och med användas för att behandla autoimmuna sjukdomar och andra icke-infektiösa tillstånd genom att inducera tolerans eller tillföra terapeutiska proteiner. Till exempel har forskare (inklusive Dr. Karikós grupp) experimenterat med mRNA-“vacciner” för multipel skleros (MS) – inte för att förebygga ett virus, utan för att förhindra autoimmuna attacker. I en MS-liknande sjukdomsmodell hos möss användes ett mRNA för att koda för ett protein från myelin (ämnet som attackeras vid MS) tillsammans med subtila immunmodulerande signaler, och det hindrade framgångsrikt immunsystemet från att attackera myelin statnews.com. I princip lärde mRNA-vaccinet immunsystemet att tolerera ett protein det annars felaktigt skulle angripa. Denna forskning, publicerad i Science 2021, var ett konceptbevis på att mRNA kan behandla autoimmuna sjukdomar genom att främja tolerans snarare än immunaktivering. “[Ett] mRNA-vaccin kan användas för att förhindra immunsystemets attacker… vid multipel skleros,” förklarade Dr. Karikó, och noterade att det kommer att ta år att överföra till människor men att principen demonstrerats statnews.com. Om detta tillvägagångssätt fungerar kliniskt kan det bana väg för ett nytt behandlingsparadigm för sjukdomar som typ 1-diabetes, reumatoid artrit eller lupus, där det är avgörande att dämpa en autoimmun reaktion.

En annan strategi är att använda mRNA för att producera terapeutiska proteiner in vivo. Till exempel, istället för att injicera patienter med laboratorieodlade antikroppar eller cytokiner (vilket kan vara mycket kostsamt och kräva frekventa doser), ger man ett mRNA som kodar för den antikroppen eller cytokinen så att patientens egna celler utsöndrar den. Vissa tidiga studier har testat att leverera mRNA för en antikropp mot cancer, vilket får kroppen att tillverka antikroppen internt under en kort tid. Detta skulle potentiellt kunna tillämpas på sjukdomar som cancer (mRNA som kodar för monoklonala antikroppar som riktar sig mot tumörer) eller infektionssjukdomar (mRNA för bredneutraliserande antikroppar mot HIV eller SARS-CoV-2, för att ge omedelbar immunitet). Fördelen skulle vara en slags “on-demand”-bioteknikfabrik inne i patienten: en dos mRNA kan generera höga nivåer av ett terapeutiskt protein som annars skulle kunna kosta hundratusentals dollar om det producerades i bioreaktorer.

mRNA utforskas också för hjärt-kärl- och regenerativ medicin. I en anmärkningsvärd studie injicerades mRNA som kodar för en vaskulär endotelial tillväxtfaktor (VEGF) i grishjärtan efter en hjärtinfarkt, vilket stimulerade tillväxten av nya blodkärl och förbättrade hjärtfunktionen. AstraZeneca och Moderna har samarbetat kring sådana projekt för hjärtischemi. Konceptet är att främja vävnadsreparation genom att tillfälligt uttrycka tillväxtfaktorer vid skadeplatsen. På liknande sätt skulle mRNA kunna användas för att koda proteiner som stimulerar vävnadsregeneration i sår eller kanske till och med neuroner vid neurologiska skador. Även om dessa tillämpningar är i ett tidigt skede, illustrerar de den breda potentialen mRNA erbjuder. Som Dr. Karikó uttryckte det, är mRNA “ett kraftfullt verktyg för att behandla allt från virus och patogener till autoimmuna sjukdomar” och mer därtill statnews.com. Hennes optimism delas av många inom området. “Jag är mycket hoppfull att fler och fler produkter kommer att nå marknaden,” sade Karikó, med hänvisning till den växande pipeline av mRNA-terapier statnews.com.

Senaste utvecklingen och kliniska milstolpar (från och med 2025)

mRNA-fältet utvecklas i en hisnande takt. Bara under de få år som gått sedan covid-vaccinernas lansering har det skett stora milstolpar inom klinisk forskning och produktutveckling i verkliga världen:

• Nobelpris till mRNA-pionjärer (2023): För att belysa vikten av mRNA-teknologi tilldelades 2023 års Nobelpris i fysiologi eller medicin gemensamt till Dr. Katalin Karikó och Dr. Drew Weissman. Nobelkommittén erkände att “genom sina banbrytande upptäckter, som fundamentalt har förändrat vår förståelse av hur mRNA interagerar med vårt immunsystem,” möjliggjorde dessa forskare utvecklingen av effektiva mRNA-vacciner mot covid-19 nobelprize.org. Denna utmärkelse befäster inte bara deras arv utan signalerar också det vetenskapliga samfundets tro på att mRNA är en paradigmskiftande innovation inom medicinen – en med långsiktig påverkan långt bortom pandemin.
• Första icke-COVID mRNA-vaccinet godkänt (2023–24): Modernas RSV-vaccin för äldre vuxna (varumärket mRNA-1345, eller “mRESVIA”) blev det första mRNA-vaccinet som godkänts för en annan sjukdom än COVID-19. I en fas 3-studie visade det 83,7 % effektivitet mot RSV-nedre luftvägssjukdom hos äldre contagionlive.com. FDA godkände detta vaccin i maj 2024 för vuxna 60+, vilket markerar en avgörande utvidgning av mRNA-teknikens bevisade nytta contagionlive.com. “FDA:s godkännande av vår andra produkt, mRESVIA, bygger på styrkan och mångsidigheten i vår mRNA-plattform,” sa Modernas VD stolt och noterade att detta vaccin kommer att hjälpa till att skydda äldre vuxna mot ett stort luftvägshot contagionlive.com. Detta godkännande är en indikator på många fler mRNA-vacciner under utveckling – och bekräftar i princip att tillsynsmyndigheter och tillverkare framgångsrikt kan ta mRNA-produkter till marknaden utanför COVID:s nödkontext. Det är också anmärkningsvärt att mRESVIA ges med en vanlig spruta och förvaras i vanliga kylskåp, vilket speglar förbättringar i formuleringens stabilitet.
• Genombrott för cancervaccin: Som diskuterats nådde ett personligt melanom-mRNA-vaccin (Modernas mRNA-4157 med Mercks Keytruda) sina mål i en fas 2-studie reuters.com. Dessa resultat, som först rapporterades i slutet av 2022 och uppdaterades 2023, fick FDA att ge Breakthrough Therapy-status, vilket påskyndar utvecklingen. En stor fas 3-studie i melanom startade 2023 reuters.com, och om resultaten är positiva kan detta bli den första godkända mRNA-cancerbehandlingen, möjligen till 2026–2027. BioNTech rapporterade samtidigt lovande tidiga data från sitt eget melanomvaccin (kallat autogene cevumeran), och en fas 2-studie i bukspottkörtelcancer (med en personlig vaccintillgång) visade tecken på förlängd överlevnad hos vissa patienter aimatmelanoma.org. Även om inga mRNA-cancervacciner är godkända än, kan 2025 mycket väl innebära inlämning av de första regulatoriska ansökningarna om fas 3-data är övertygande. Det bredare fältet för cancervaccin har plötsligt fått nytt liv, med mRNA i spetsen.
• Framsteg inom terapier för sällsynta sjukdomar: Flera först-i-människa-studier pågår för mRNA-terapier vid sällsynta genetiska tillstånd. Förutom Modernas MMA-program som nämndes tidigare, förväntas resultat från studier inom propionsyraemi och Fabrys sjukdom inom de närmaste 1–2 åren. Anmärkningsvärt är att den amerikanska FDA:s nya START pilotprogram för att påskynda läkemedelsutveckling för sällsynta sjukdomar inkluderade en mRNA-terapi (Modernas MMA-läkemedel) som ett av sina första urval fiercebiotech.com. Detta tyder på att tillsynsmyndigheter aktivt stödjer mRNA-lösningar inom områden med stort ouppfyllt behov. De kommande åren kommer att visa om upprepad dosering av mRNA kan vara säker och effektiv hos patienter (eftersom behandling av en kronisk sjukdom kan kräva regelbundna injektioner, till skillnad från ett engångsvaccin). Tidiga säkerhetsdata har varit uppmuntrande, utan oväntade biverkningar hittills, men större studier behövs.
• Utvidgning av mRNA-vaccinportföljen: Till 2025 har antalet mRNA-vaccinstudier exploderat. Till exempel har säsongsinfluensa mRNA-vacciner nått fas 3 (CureVac/GSK:s kandidat gick vidare efter positiva fas 2-data som visade att alla mål uppnåddes curevac.com). Modernas influensaprogram är också i fas 3, och Pfizer/BioNTech har en fas 2-studie pågående. Pan-coronavirusvacciner (som syftar till att täcka flera varianter eller till och med flera coronavirus) är under utveckling och utnyttjar mRNA:s förmåga att inkludera många antigener. Kombinationsvacciner är ett hett område: Moderna testar ett kombinerat COVID+influensa-vaccin och en trevirus-kombination (COVID, influensa, RSV) i fas 1. Om dessa visar sig framgångsrika kan bekvämligheten med multivalenta mRNA-vacciner förändra hur vi administrerar vaccinationer. Efter mpox-utbrottet (apkoppor) 2022 samarbetade BioNTech med Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI) om en mRNA mpox-vaccinkandidat investors.biontech.de, som snabbt har gått igenom prekliniska studier. Samtidigt utforskar mindre bioteknikföretag nya mRNA-leveranssystem såsom självförstärkande mRNA (saRNA) och cirkulärt RNA som kan ytterligare förbättra vaccinets styrka och varaktighet – några av dessa går nu in i kliniska tester som nästa generations plattformar.
• Globala studier och produktion: mRNA-vaccinstudier är nu globala, med studier inte bara i USA/Europa utan även i Afrika, Asien och Sydamerika. Till exempel pågår BioNTechs malariavaccinstudie som startade i Afrika 2022, och 2023 inledde BioNTech även en studie för ett tuberkulos-mRNA-vaccin. Kina har också gett sig in i mRNA-loppet – kinesiska företag har tagit fram egna mRNA COVID-19-vacciner (såsom Walvax ARCoV, godkänt i Kina 2022) och utvecklar mRNA-vacciner för sjukdomar som COVID-varianter och bältros. Denna internationalisering innebär att data och potentiella godkännanden av mRNA-produkter kommer att komma från många länder, inte bara västerländska läkemedelsbolag.
• Uppskalning av tillverkning: På produktionsfronten har företagen kraftigt ökat sin tillverkningskapacitet för mRNA efter 2020. Moderna byggde nya anläggningar och samarbetade för att skapa kapacitet på flera kontinenter. Pfizer/BioNTech utökade tillverkningen i Europa och Nordamerika. BioNTech lanserade också ett nytt koncept med “BioNTainer” modulära fabriker – fraktcontainrar omvandlade till mRNA-produktionsenheter – som ska användas i Afrika för lokal vaccinförsörjning (den första levererades till Rwanda i mitten av 2023). Dessa insatser syftar till att decentralisera vaccintillverkningen och säkerställa snabbare respons på utbrott var som helst i världen. Till 2025 har produktionskostnaden för mRNA-vacciner sjunkit och utbytet förbättrats tack vare processoptimeringar som gjordes under den massiva COVID-uppskalningen. Detta bådar gott för den ekonomiska hållbarheten för framtida mRNA-produkter.

Sammanfattningsvis har mRNA-teknologin i 2025 gått från experimentell till etablerad. Vi har flera vaccinstudier i sena faser, minst ett icke-COVID-vaccin godkänt, flera terapeutiska kandidater i klinisk prövning och till och med bredare erkännande genom ett Nobelpris. Varje framgång bygger förtroende och kunskap, vilket skapar en positiv spiral som lockar mer investeringar och forskningstalang till området. Ändå finns det fortfarande mycket att lära i verklig användning utanför COVID, vilket leder oss till nästa överväganden: hur företag navigerar den kommersiella marknaden, hur tillsynsmyndigheter anpassar sig och hur allmänheten uppfattar denna nya modalitet.

Kommersiella och farmaceutiska utvecklingar

Den snabba framväxten av mRNA har skakat om läkemedelsindustrin. För några år sedan sågs mRNA-biotechbolag som spekulativa satsningar; idag är Moderna och BioNTech välkända namn och stora aktörer i branschen, och till och med sedan länge etablerade läkemedelsjättar tävlar om att bygga upp mRNA-kompetens. Här är några viktiga kommersiella trender:

• Marknadsledare och nya aktörer: Moderna, BioNTech och CureVac utgör en tidig trio av mRNA-specialister. Modernas COVID-vaccin (Spikevax) gav företaget tiotals miljarder dollar, vilket gav en krigskassa för investeringar i FoU och infrastruktur. Företaget har dussintals mRNA-kandidater under utveckling inom både vacciner och terapier, och positionerar sig i praktiken inte som ett “COVID-företag” utan som ett plattformsläkemedelsföretag. BioNTech, som också fått stora intäkter från COVID-vaccinet, har satsat hårt på onkologi – de förvärvade AI-startupen InstaDeep för att hjälpa till att designa personliga cancervacciner statnews.com och expanderar sin pipeline till infektionssjukdomar (t.ex. ett bältrosvaccin i samarbete med Pfizer och ett malariaprogram). CureVac drabbades av ett bakslag med sitt förstegenerations COVID-vaccin 2021 (som visade nedslående effekt), men har återhämtat sig med en andragenerations mRNA-plattform utvecklad tillsammans med GSK. Denna förbättrade design (inklusive modifierade nukleosider) har gett mycket bättre resultat, såsom de positiva influensavaccindata som nämndes tidigare, och ett andragenerations COVID-vaccin som nu är i fas 2 curevac.com. Faktum är att GSK var så säkra att de 2024 omstrukturerade sitt partnerskap för att ta full kontroll över influensa-mRNA-vaccinprogrammet, och betalade CureVac betydande milstolpar curevac.com. CureVacs förnyelse illustrerar hur konkurrensen driver snabb innovation inom mRNA-plattformar – varje företag försöker optimera mRNA-sekvensen, LNP-leveransen och tillverkningsprocessen för att få ett övertag i effekt eller stabilitet.

Utöver dessa har praktiskt taget alla stora läkemedelsföretag gett sig in på mRNA-området, antingen genom partnerskap eller förvärv. Pfizer samarbetade som bekant med BioNTech för COVID och har utökat det samarbetet till andra vacciner (t.ex. började utvecklingen av ett mRNA-bältrosvaccin 2022). Sanofi förvärvade Translate Bio 2021 för 3,2 miljarder dollar för att få en mRNA-plattform; även om en tidig Sanofi mRNA-influensastudie inte imponerade, har de pågående satsningar inom influensa och andra vacciner. AstraZeneca har samarbetat med Moderna kring mRNA-behandlingar för hjärtischemi. GSK samarbetade med CureVac och har även investerat i egna mRNA-forskningscenter. Mindre bioteknikföretag som Arcturus, Gritstone, Translate Bio (nu en del av Sanofi), eTheRNA, etc. utvecklar olika varianter av mRNA (såsom självförstärkande mRNA eller nya leveranssystem som alternativ till LNP). Detta blomstrande ekosystem innebär att flera mRNA-vacciner och läkemedel kan nå marknaden från olika aktörer under de kommande åren, vilket ökar konkurrensen. Till exempel kan vi i slutet av 2020-talet få se två eller tre olika mRNA-influensavacciner tillgängliga, eller flera mRNA-cancervacciner för olika tumörtyper. Tillverkarna undersöker också kostnadsreduktioner (genom att använda billigare råvaror, större bioreaktorer för in vitro-transkriptionsprocessen, etc.) för att göra mRNA-produkter mer prisvärda i stor skala. För närvarande är mRNA-vacciner inte billiga – den amerikanska regeringen betalade initialt cirka 15–20 dollar per COVID-dos vid stora volymer; kommersiella priser har sedan dess stigit till över 100 dollar per dos på den privata marknaden. Men med fler aktörer och förbättrade processer kan priserna sjunka, särskilt för rutinmässiga vacciner.

• Immateriella rättigheter och patentstrider: Med stora pengar på spel har patenttvister uppstått inom mRNA-området. Moderna, BioNTech, CureVac och andra aktörer har överlappande patent på olika aspekter av mRNA-modifiering och leverans. Särskilt anmärkningsvärt är att Moderna år 2022 stämde Pfizer och BioNTech och hävdade att Pfizer/BioNTechs COVID-19-vaccin gjorde intrång på Modernas patenterade mRNA-teknik pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Detta utlöste en rad rättsliga strider i flera jurisdiktioner. I Storbritannien till exempel, slog High Court fast 2023 att ett av Modernas patent (kopplat till en särskild kemisk mRNA-modifiering) var giltigt och blev intrångna av Pfizer/BioNTechs vaccin – ett beslut som fastställdes vid överklagande 2025, vilket innebär att Moderna har rätt till skadestånd för försäljning efter mars 2022 reuters.com. I USA däremot ogiltigförklarade Patentverket i en preliminär granskning vissa Moderna-patent (en seger för Pfizer) reuters.com. Dessa motstridiga utfall visar hur komplext landskapet för immateriella rättigheter är. Samtidigt har CureVac stämt BioNTech i Tyskland och hävdar att BioNTechs COVID-vaccin använde några av CureVacs tidigare innovationer. Det målet ledde till en seger för Moderna (till stöd för BioNTech) i en tysk domstol i mars 2023 reuters.com, men är under överklagande. Alla dessa fall kommer sannolikt att pågå i flera år, men de väcker viktiga frågor: vem “äger” egentligen de nyckelinnovationer som gjorde mRNA-vacciner möjliga, och hur ska royalty eller licensiering hanteras framöver? Under pandemin lovade Moderna att inte upprätthålla vissa COVID-relaterade patent för att möjliggöra bred tillgång who.int, men när den akuta fasen var över började företaget skydda sin immateriella egendom kraftfullt. För konsumenter och patienter finns en oro att utdragna patentstrider eller exklusivitet kan begränsa konkurrensen eller hålla priserna höga. Å andra sidan behövs tydlighet kring immateriella rättigheter för att säkerställa att företag fortsätter investera i FoU. Vi kan så småningom få se korslicensieringsavtal eller förlikningar för att säkerställa att flera aktörer kan använda kritiska teknologier som modifierade nukleosider (den innovation Karikó och Weissman utvecklade) utan ständiga rättsprocesser.
• Tillverknings- och leveransinitiativ: Den kommersiella expansionen av mRNA kännetecknas också av insatser för att bygga produktionskapacitet och leveranskedjor. Moderna har tillkännagivit planer på att bygga mRNA-tillverkningsanläggningar i flera länder (inklusive en stor anläggning i Kanada och en i Australien) för att stödja regionala vaccinbehov och vara förberedda för framtida pandemier. BioNTechs strategi, som nämnts, involverar modulära containerfabriker som ska placeras i Afrika – en kreativ lösning för att föra tillverkningsexpertis till platser som traditionellt är beroende av import. Detta hänger samman med en bredare rörelse för vaccin-självförsörjning i låg- och medelinkomstländer. I juni 2021 etablerade Världshälsoorganisationen ett mRNA-tekniköverföringsnav i Sydafrika för att lära lokala forskare och företag att producera mRNA-vacciner och stimulera regional tillverkning who.int. Detta nav, som drivs av ett konsortium (Afrigen, Biovac och andra), lyckades producera en laboratorieomgång av ett mRNA COVID-19-vaccin genom att kopiera offentligt tillgänglig information om Modernas vaccin (eftersom Moderna inte hävdade sina patent under pandemin) who.int. Målet är att skala upp detta och överföra teknologin till tillverkare i länder som Brasilien, Argentina, Indien och fler därtill who.int. Från och med 2025 har minst 15 länder valts ut som ”ekrar” för att ta emot utbildning och teknik från navet thinkglobalhealth.org. Detta är en aldrig tidigare skådad multilateral satsning för att demokratisera banbrytande vaccinteknik, framdriven av de orättvisor som sågs under COVID (när rika länder hamstrade doser och fattigare nationer fick vänta eller blev utan) who.int. Ur ett kommersiellt perspektiv innebär det att mRNA-landskapet så småningom kan inkludera regionala producenter som tillverkar vacciner för sina egna marknader, inte bara några få stora västerländska företag – en förändring som kan förbättra den globala hälsosäkerheten men också introducera nya potentiella konkurrenter.
• Offentliga-privata partnerskap: Perioden efter COVID har också sett många partnerskap för att vidareutveckla mRNA-produkter. Regeringar och organisationer som CEPI finansierar vaccinutvecklingsprogram för “prototyp-patogener”, där mRNA-vacciner för olika framväxande virus (t.ex. Nipah, Lassafeber, ett annat SARS-liknande coronavirus) tas fram och lagras, så att om ett utbrott sker finns ett vaccin redo eller kan snabbt anpassas. Detta kallas ofta för “100-dagarsuppdraget” (att ha ett vaccin inom 100 dagar efter att en patogen identifierats), ett mål som uttryckligen bygger på mRNA-teknikens snabbhet pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Moderna och andra har aktiva avtal med myndigheter som BARDA i USA för att utveckla dessa prototyper. Samtidigt utforskar filantropiska och akademiska samarbeten icke-kommersiella användningar av mRNA, såsom ett lågkostnadsvaccin mot tuberkulos som utvecklas av forskare vid Baylor College of Medicine, eller nya mRNA-formuleringar som inte kräver kylkedja för användning i avlägsna områden. Sammantaget är den kommersiella sfären för mRNA dynamisk och snabbt föränderlig, kännetecknad av konkurrens, samarbete och konsolidering i lika stor utsträckning.

Regulatoriska överväganden och utmaningar

Framväxten av mRNA-terapier har fått tillsynsmyndigheter att anpassa sig och innovera i realtid. Under pandemin bröt myndigheter som amerikanska FDA och Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ny mark genom att granska mRNA-vaccindata med en aldrig tidigare skådad hastighet och till och med tillåta plattformbaserade förändringar (till exempel att godkänna uppdaterade COVID-boosterdoser som riktar sig mot nya varianter med endast begränsad ytterligare testning, liknande hur uppdateringar av influensavaccinstammar hanteras). Nu står tillsynsmyndigheterna inför frågan: hur ska mRNA-produkter regleras framöver, särskilt för icke-pandemiska användningsområden?

En viktig aspekt är att mRNA-läkemedel är en plattformsteknologi. Kärnkomponenterna – mRNA-strukturen och lipidnanopartikeln – kan vara mycket lika mellan olika produkter, oavsett om produkten är ett influensavaccin eller en behandling mot leversjukdom. Detta öppnar dörren för förenklade regulatoriska processer. En översikt från 2024 i tidskriften Vaccines hävdade att mycket av tillverknings- och säkerhetsdatan från COVID-19 mRNA-vaccinerna kan användas för att påskynda andra mRNA-produkter pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Författarna påpekade att miljarder doser har gett tillsynsmyndigheter en stor mängd information om hur man säkert kan påskynda granskning och godkännande med hjälp av ett ”plattformstillvägagångssätt.” Istället för att utvärdera varje nytt mRNA-vaccin som en helt ny enhet, kan myndigheter behandla dem som variationer på ett tema – där man naturligtvis kräver bevis på den nya produktens effektivitet, men inte omprövar kända aspekter av plattformen (som den grundläggande säkerheten hos LNP-leveranssystemet, vilket är välkarakteriserat). FDA har redan visat viss vilja att göra detta; till exempel krävde man inte stora effektstudier för de uppdaterade COVID mRNA-boosterdoserna 2022 och 2023, eftersom dessa bara var sekvensmodifierade versioner av det ursprungliga vaccinet. På liknande sätt, om ett mRNA-vaccin för till exempel fågelinfluensa utvecklas med samma grund som ett beprövat humant influensavaccin, kanske en mindre immunogenicitetsstudie kan räcka för godkännande istället för en stor fas 3-studie.

Det sagt, behöver tillsynsmyndigheter fortfarande säkerställa säkerhet och kvalitet noggrant. mRNA-produkter har unika risker att hantera: renheten hos mRNA:t (att säkerställa att det inte finns några skadliga föroreningar som dubbelsträngat RNA, vilket kan utlösa överdriven inflammation), konsistensen i LNP-formuleringen (små förändringar kan påverka leverans och reaktogenicitet), samt risken för sällsynta biverkningar som kanske bara uppträder vid stor exponering. Vi lärde oss till exempel att mRNA COVID-vacciner har en sällsynt biverkning av myokardit (hjärtmuskelinflammation), särskilt hos unga män. Även om fallen oftast är milda och går över, understryker det att nya biverkningar kan uppstå och måste övervakas. För mRNA-terapier som kan ges upprepade gånger eller i högre doser än vacciner, kommer säkerhetsövervakning att vara ännu viktigare. Tillsynsmyndigheter kommer sannolikt att kräva robust långtidsuppföljning för kroniska terapianvändningar för att bevaka eventuella problem som immunreaktioner mot LNP eller autoimmunitet. Hittills har säkerhetsprofilen för mRNA-vacciner hos miljarder människor varit mycket lugnande – bortsett från kortvariga reaktioner (feber, trötthet) och den mycket sällsynta myokarditen har inga betydande långsiktiga problem uppstått contagionlive.com. Dessutom har mRNA en viktig säkerhetsfördel jämfört med DNA-baserade genterapier: det integreras inte i genomet eller förändrar celler permanent, vilket innebär att det inte kan orsaka insertionsmutationer pmc.ncbi.nlm.nih.gov. När mRNA:t är borta, upphör effekten, vilket i teorin minskar risken för långsiktiga biverkningar. Detta har uttryckligen påpekats av tillsynsmyndigheter när de jämför metoder; till exempel kan vissa patienter med sällsynta sjukdomar ha möjlighet till en mRNA-terapi istället för en permanent genredigeringsterapi – mRNA-alternativet kan anses vara mindre riskfyllt i vissa avseenden pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

Regulatorisk harmonisering är en annan utmaning. Olika regioner kan klassificera mRNA-produkter på olika sätt – som biologiska produkter, genterapi eller en ny kategori. För vacciner är de flesta överens om att de är biologiska/vacciner. Men hur är det med en mRNA-terapi för hjärtsjukdom? I USA skulle det fortfarande vara en biologisk produkt som regleras av CBER (Center for Biologics Evaluation and Research), som övervakar genterapier och vacciner. Europa behandlar på liknande sätt mRNA som ett “Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)” om det är terapeutiskt. Det kan finnas behov av specifika vägledningsdokument: faktiskt utfärdade EMA ett utkast till vägledning 2022 för kvalitetskrav på mRNA-vacciner, och ytterligare riktlinjer diskuteras för mRNA-cancervacciner och personliga produkter. Ett särskilt nytt regulatoriskt dilemma är personliga mRNA-cancervacciner – där varje patients dos är något annorlunda (anpassad till deras tumörmutationer). Detta bryter mot den traditionella läkemedelsgodkännandemodellen som förutsätter att varje flaska av en produkt är identisk. Regulatoriska myndigheter har indikerat att de kommer att vara flexibla och använda en “master protocol”-metod, där de utvärderar den övergripande processen och kvalitetskontrollerna snarare än varje individanpassad batch. Till exempel godkände FDA idén om en anpassningsbar neoantigen mRNA-vaccinstudie (Modernas) genom att fokusera på tillverkningskonsistensen och kräva ett visst antal representativa analyser, istället för att Moderna skulle behöva lämna in en ny Investigational New Drug (IND) för varje patientanpassat vaccin. Detta är obanad mark men kommer att skapa prejudikat för andra individanpassade terapier (som cellterapier) också pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

En annan aspekt är godkännandets hastighet och nödanvändning. Världen såg att i en kris kunde mRNA-vacciner utvecklas och godkännas extremt snabbt (inom 11 månader för COVID). Regulatorer planerar nu hur detta kan upprepas vid framtida pandemier eller utbrott. Internationella initiativ som WHO:s “regulatory sandbox” för pandemivacciner och FDA:s pandemiberedskapsplan involverar i hög grad mRNA. Det diskuteras om att förgodkänna plattformsprotokoll som kan aktiveras vid behov. Till exempel kan FDA ha en stående överenskommelse om att om ett nytt virus dyker upp, kan ett mRNA-vaccin mot det gå in i fas 1 inom några veckor och kanske göras tillgängligt under nödförfarande efter preliminära säkerhets-/immunogenicitetsdata, istället för att vänta på fullständiga effektdata. Detta är något spekulativt, men erfarenheten från COVID har gjort att regulatorer och regeringar är mer villiga att ta kalkylerade risker med plattformsteknologier för att rädda liv pmc.ncbi.nlm.nih.gov.

Slutligen måste tillsynsmyndigheter hantera allmänhetens uppfattning och kommunikation vid godkännande av mRNA-produkter. Med tanke på den desinformation som finns kring mRNA (diskuteras nedan) har myndigheter ett extra ansvar att tydligt kommunicera varför ett mRNA-vaccin eller en terapi godkänns, hur det har testats och hur säkerheten övervakas. Transparens är avgörande – till exempel genom att publicera studiedata och rapporter om biverkningar snabbt för att bygga förtroende. Den goda nyheten är att stora tillsynsmyndigheter nu, om något, är mer bekanta med mRNA än de var före 2020, och det finns en växande samsyn om att det kan vara en pålitlig, standardiserad metod. De kommande årens godkännanden (RSV-vaccin, möjligen influensa, möjligen ett cancervaccin eller en behandling för en sällsynt sjukdom) kommer ytterligare att etablera ett regulatoriskt track record. Varje framgång gör nästa granskning enklare när myndigheterna samlar institutionell kunskap om mRNA. Globalt samarbete mellan tillsynsmyndigheter är också fördelaktigt – att dela data om mRNA-produkters säkerhet och effektivitet kan undvika dubbelarbete.

Sammanfattningsvis, även om den regulatoriska miljön för mRNA fortfarande utvecklas, mognar den snabbt. Myndigheter arbetar för att säkerställa att “plattform”-karaktären hos mRNA erkänns så att säkra produkter kan nå patienter snabbare utan onödiga hinder pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Samtidigt är de vaksamma på nya aspekter (som personligt anpassade batcher eller långtidsdosering). Att hitta rätt balans – att möjliggöra innovation samtidigt som säkerheten skyddas – är målet. Om de lyckas kan vi få se en god cirkel där robust men flexibel reglering påskyndar tillgängligheten av mRNA-läkemedel för dem som behöver det, vare sig det gäller nästa pandemi eller en sällsynt sjukdom utan nuvarande behandling.

Allmänhetens uppfattning och etiska överväganden

Framväxten av mRNA-teknologi har inte bara väckt vetenskapliga och regulatoriska frågor, utan även samhälleliga och etiska. Allmänhetens syn på mRNA-baserad medicin sträcker sig från stor optimism till stark skepsis. Att förstå och bemöta dessa åsikter är avgörande för teknikens framtida användning.

Allmän uppfattning och desinformation: Generellt sett ser många människor COVID-19 mRNA-vaccinerna som en vetenskaplig triumf – dessa sprutor tillskrivs att ha räddat miljontals liv och hjälpt till att få pandemin under kontroll nobelprize.org. Det faktum att mRNA-vacciner kunde utvecklas så snabbt och fungera så bra var häpnadsväckande, och det finns en betydande offentlig tacksamhet och tillit till teknologin som ett resultat. Med det sagt, den aldrig tidigare skådade hastigheten och nyheten ledde också till förvirring och desinformation. Falska påståenden om mRNA spreds i stor utsträckning på sociala medier under pandemin – till exempel myten att mRNA-vacciner skulle kunna “förändra ditt DNA.” Detta är biologiskt omöjligt (mRNA tar sig aldrig in i cellkärnan eller interagerar med DNA), ändå visar undersökningar att ett oroande antal människor trodde på denna desinformation misinforeview.hks.harvard.edu. En studie av diskussioner på sociala medier fann att negativa känslor och skepsis mot mRNA-vacciner dominerade många samtal, delvis drivet av konspirationer och politiseringen av COVID-åtgärder id-ea.org. Även så sent som 2023 fann en undersökning från Annenberg Public Policy Center att tron på viss vaccin-desinformation hade ökat, och det övergripande förtroendet för vacciner hade minskat jämfört med tidigare år annenbergpublicpolicycenter.org.

Denna klimat utgör en utmaning: hur man kan förbättra allmänhetens förståelse för mRNA så att rädsla och rykten inte överskuggar dess verkliga fördelar. Experter betonar utbildning och transparens. ”Skepticism kan bara bemötas med transparent kommunikation, genom att data offentliggörs och genom ordentlig utbildning,” råder Dr. Türeci från BioNTech health.mountsinai.org. I praktiken innebär detta att folkhälsomyndigheter och forskare tydligt måste förklara hur mRNA fungerar (och hur det inte permanent förändrar något i din kropp), dela data från studier öppet och ärligt erkänna osäkerheter. Det innebär också att aktivt bemöta myter – till exempel genom att upprepade gånger förtydliga att mRNA-vacciner bryts ner snabbt och inte stannar kvar i kroppen, eller att spikeproteinet som produceras av COVID-vaccinet inte är skadligt på samma sätt som själva viruset. Under COVID var organisationer som CDC tvungna att publicera FAQ-dokument som uttryckligen avfärdade rädslan för DNA-förändring misinforeview.hks.harvard.edu, och sociala medieföretag uppmanades att motverka uppenbar desinformation. Arbetet pågår fortfarande. Viktigt är att när nya mRNA-vacciner eller terapier för andra sjukdomar introduceras, kan liknande desinformation uppstå (“kommer detta mRNA mot cancer att förändra mina gener?” osv.), så proaktiv folkbildning kommer att behövas i varje sammanhang.

En annan aspekt av uppfattningen är förtroende för utvecklingsprocessen. Vissa i allmänheten oroar sig för att eftersom COVID-vaccinerna togs fram så snabbt, kan steg ha hoppats över eller långtidseffekter vara okända. Även om dessa vacciner faktiskt genomgick fullständiga fas 3-studier och nu har getts i över tre år till miljarder människor med stark säkerhetsprofil, är oron förståelig. För att upprätthålla förtroendet måste företag och myndigheter fortsätta visa att säkerhetsövervakningen är rigorös. Till exempel har den snabba identifieringen av sällsynta fall av myokardit hos unga män, och studier som visar att det generellt är milt utan långsiktiga problem, varit viktiga att kommunicera. Framöver, om en mRNA-terapi är avsedd för långvarig användning, kommer tillverkarna troligen att införa extra läkemedelsövervakning (t.ex. register för att följa upp resultat över flera år) för att lugna patienter och läkare. Att vara transparent med saker som biverkningsfrekvenser, även om de är låga, bygger faktiskt trovärdighet – det visar allmänheten att inget döljs.

Glädjande nog tenderar komfortnivån att öka ju fler som får egen erfarenhet av mRNA (antingen genom att de själva fått sprutan eller känner någon som fått den). År 2025 har en stor del av befolkningen i många länder fått mRNA-vacciner, och många har märkt att bortsett från en dags trötthet eller öm arm, kändes det som vilket annat vaccin som helst. Denna erfarenhet kan motverka abstrakt rädsla. Dessutom kan det normalisera teknologin att se mRNA användas inom andra områden (som ett RSV-vaccin till mormor, eller ett cancervaccin som hjälper en vän i en studie). Allmänhetens uppfattning släpar ofta efter den vetenskapliga utvecklingen, men med tid och god kommunikation kan mRNA bli lika rutinmässigt och accepterat som till exempel monoklonala antikroppsläkemedel eller insulinsprutor – saker som en gång lät vilda (ett läkemedel från biotekniklabb eller genmodifierade bakterier) men nu är standardmedicin.

Etiska och samhälleliga överväganden: Vid sidan av uppfattningen finns det etiska dimensioner kring användningen av mRNA-teknologi:

• Rättvis tillgång: En central etisk fråga är att säkerställa rättvis tillgång till dessa potentiellt livräddande innovationer. Utrullningen av COVID-vaccinet avslöjade tydliga orättvisor: rika nationer säkrade doser tidigt, medan låginkomstländer fick vänta. Detta “vaccin-apartheid”, som vissa kallade det, väckte moraliska frågor om patenträttigheter och delning av teknologi under en global kris. Många menade att det var oetiskt för företag eller länder att hamstra ett medicinskt genombrott under en pandemi. Som svar fanns det krav (även vid WTO) på att upphäva immateriella rättigheter för COVID-vacciner. Moderna upprätthöll inte vissa patent under nödsituationen who.int, och Pfizer/BioNTech licensierade så småningom viss produktion till andra tillverkare, men kritiker menar att det var för begränsat. Den etiska debatten kvarstår: vid framtida pandemier, borde mRNA-teknologi delas friare för att maximera den globala nyttan? WHO:s mRNA-hub-initiativ är ett svar på detta – etiskt sett är det ett steg mot rättvisa och självbestämmande att ge fattigare regioner möjlighet att tillverka sina egna vacciner who.int. Läkemedelsföretag hävdar dock att immaterialrättsligt skydd är nödvändigt för att få tillbaka investeringar och finansiera ny forskning. En balans kan hittas i strategier som differentierad prissättning (ta mer betalt av rika länder och mindre av fattiga), frivilliga licensavtal, eller modeller där regeringar finansierar utvecklingen i utbyte mot öppen tillgång. För användning utanför pandemier kvarstår ändå rättvisefrågorna. Om mRNA-cancerterapier visar sig vara mycket effektiva men extremt dyra, vem får då tillgång? Det finns en risk för ett tvådelat system där endast de i rika sjukvårdssystem gynnas. Beslutsfattare och betalare måste förhandla om rättvisa priser och eventuellt överväga subventionsprogram för dyra personliga vacciner om de förlänger livet avsevärt. Det positiva är att mRNA, som tillverkningsprocess, faktiskt kan bli billigare än vissa traditionella biologiska läkemedel på sikt (inga cellkulturer, snabbare produktion). Men nuvarande personliga vacciner är fortfarande dyra att producera per patient. Att säkerställa tillgång, särskilt för behandlingar av sällsynta sjukdomar, kommer att vara en prioritet – vi måste undvika scenarier där endast ett fåtal patienter i välbärgade länder kan få en omvälvande mRNA-terapi för till exempel PKU, medan andra lämnas utanför.
• Informerat samtycke och offentlig delaktighet: Det nya med mRNA innebär att hälsomyndigheter måste vara försiktiga i hur de introducerar nya mRNA-insatser. Tydligt informerat samtycke är avgörande – patienter bör veta, på ett begripligt sätt, vad en mRNA-terapi gör. Under pandemin fick många människor vaccin utan att egentligen förstå mRNA; de visste bara att det rekommenderades. För användning utanför nödsituationer kommer vårdpersonal att behöva förklara för patienter som kanske är mindre bekanta (t.ex. en cancerpatient som överväger att delta i en mRNA-vaccinstudie) vad metoden innebär, inklusive det okända. Detta är en del av en bredare etisk skyldighet till transparens inom medicinsk innovation. Offentlig delaktighet är också klokt – till exempel att involvera samhällen i diskussioner om införandet av ett mRNA-baserat HIV-vaccin i studier, för att ta itu med eventuella farhågor från början. Eftersom vissa samhällen har historisk misstro mot medicinska system är det viktigt att bygga förtroende genom dialog när banbrytande teknologier introduceras. Det faktum att mRNA var inblandat i politiska debatter (munskydd, mandat, etc.) i vissa länder innebär att det finns kvarvarande polarisering. Hälsoledare kan överväga informationskampanjer som skiljer vetenskapen från politiken, och betonar att mRNA bara är ett verktyg – varken i sig “gott” eller “ont” – och att dess användning kommer att styras av samma rigorösa testning som alla läkemedel.
• Etisk användning av personalisering och data: En intressant etisk aspekt är användningen av personliga genetiska data i mRNA-behandlingar, särskilt personliga cancervaccin. Att utforma ett neoantigen-vaccin kräver sekvensering av en patients tumör-DNA – vilket väcker frågor om integritet och datasäkerhet. Patienter måste lita på att deras genetiska data hanteras ansvarsfullt och inte missbrukas (till exempel inte delas med försäkringsbolag eller andra utan samtycke). Starka skyddsåtgärder och transparenta policyer kommer att behövas när detta tillvägagångssätt skalas upp. Dessutom, om ett vaccin är individualiserat för en patient, frågar vissa etiker: “äger” den patienten någon del av den resulterande terapidesignen? Vanligtvis nej, det betraktas bara som ett skräddarsytt recept, men det är en intressant filosofisk fråga eftersom varje vaccin är unikt.
• Folkhälsaetik – Mandat och desinformation: Utrullningen av covidvacciner återupplivade debatten om vaccinmandat kontra personlig valfrihet. Om ett framtida mRNA-vaccin (till exempel för ett nytt pandemivirus) utvecklas, kommer regeringar återigen att ställas inför det etiska dilemmat om hur starkt de ska driva på vaccination i folkhälsans intresse. Tvingande åtgärder (som mandat eller vaccinpass) var effektiva på vissa platser men ledde också till motreaktioner. Etiskt sett handlar det om en balans mellan individuell autonomi och samhällssäkerhet. Eftersom mRNA-vacciner sannolikt kommer att vara först på plats vid nya utbrott, kommer denna debatt att återkomma. Samtidigt har det etiska ansvaret att bekämpa desinformation erkänts. Falsk information som får människor att avstå från vaccin, vilket leder till undvikbara dödsfall, är en folkhälsaetisk fråga. Men att motverka desinformation kan stå i konflikt med yttrandefrihetsvärden. Konsensus är att det bästa tillvägagångssättet är mer information – att översvämma rummet med korrekt, lättförståelig information – snarare än censur, vilket kan skapa misstro. Forskare som Karikó har trätt fram i offentligheten (trots att hon beskriver sig själv som inte “särskilt känslosam”, har hon gjort många intervjuer efter Nobelpriset) för att dela sin historia och förklara mRNA på ett relaterbart sätt statnews.com. Dessa mänskliga berättelser kan också hjälpa till att påverka den allmänna opinionen genom att visa de decennier av engagemang och omsorg som ligger bakom teknologin, istället för att den framstår som någon mystisk företagsprodukt.
• Etisk forskningspraxis: Slutligen, som med alla nya medicinska områden, är det avgörande att forskning om mRNA-terapier bedrivs etiskt. Detta innebär noggrann tillsyn av kliniska prövningar, informerat samtycke från deltagare, noggrann övervakning av biverkningar och rättvisa i urvalet av studiedeltagare (t.ex. att inte utnyttja utsatta grupper). Det innebär också att publicera resultat transparent, oavsett om de är positiva eller negativa, så att fältet kan dra lärdom. Med tanke på rusningen av företag in i mRNA-området, oroar sig vissa för en “guldrush”-mentalitet. Etiska ramar måste säkerställa att patientsäkerhet och vetenskaplig integritet inte äventyras av konkurrens- eller ekonomiska drivkrafter. Hittills har de stora mRNA-studierna genomförts av välrenommerade organisationer med standardprotokoll, vilket är betryggande.

Sammanfattningsvis anländer mRNA-teknologin i ett ögonblick av både stor potential och betydande ansvar. Allmänhetens uppfattning kan förbättras genom fortsatt transparens, utbildning och det växande antalet framgångs- och säkerhetsresultat. Etiskt sett måste fokus ligga på jämlikhet (att säkerställa att denna innovation kommer hela mänskligheten till del, inte bara ett privilegierat fåtal), ärlighet (mot patienter och allmänhet om vad mRNA kan och inte kan göra) och socialt ansvar (att bemöta desinformation och misstro genom dialog). Som en vetenskapsjournalist uttryckte det, har mRNA-vacciner “fastnat i desinformation” sedan de blev allmänt kända theguardian.com, men fakta och verkliga bevis är motgiftet mot detta träsk. Förhoppningen är att berättelsen med tiden skiftar från rädsla för det okända till uppskattning av vad denna teknik kan åstadkomma.

Framtidsutsikter: Nästa era av mRNA-medicin

När vi står här 2025 är det tydligt att mRNA-teknologin redan har börjat omforma medicinen – men vi befinner oss troligen bara i gryningen av dess påverkan. Det kommande decenniet kan innebära att mRNA blir en etablerad standard i det medicinska arsenalet, med användningsområden långt bortom vad vi idag kan föreställa oss. Här är några viktiga delar av framtidsutsikterna för mRNA som läkemedelsplattform:

En pipeline av nya vacciner och terapier: På kort sikt kan vi förvänta oss en ström av mRNA-produkter som söker godkännande. Influensa kan mycket väl bli nästa stora vaccingenombrott – möjligen redan i slutet av 2025 eller 2026 om fas 3-studierna lyckas, kan vi ha det första säsongsinfluensavaccinet med mRNA på marknaden, vilket skulle erbjuda bredare och mer flexibel skydd än dagens sprutor curevac.com. På samma sätt förväntar vi oss resultat från kliniska prövningar av mRNA-vacciner mot malaria (BioNTechs program) och tuberkulos runt 2026–27, vilket, om de är positiva, skulle vara monumentalt för global hälsa. På terapifronten, håll utkik efter resultat från den personliga melanomvaccinets fas 3; en framgång där kan leda till godkännanden och sedan en utvidgning av det tillvägagångssättet till andra cancerformer som lung- och tjocktarmscancer (Merck och Moderna har redan antytt planer på att testa vaccinet i högt muterade cancerformer som icke-småcellig lungcancer reuters.com). På liknande sätt kommer programmen för sällsynta sjukdomar att visa om upprepad dosering är effektiv – om ett mRNA funktionellt kan bota en ämnesomsättningssjukdom, skulle det validera en hel klass av “proteinersättnings”-mRNA-läkemedel.

Tekniska framsteg: Förbättrad mRNA och leverans: Forskare arbetar aktivt med nästa generations mRNA-teknologier. Ett område är självförstärkande mRNA (saRNA), som innehåller extra kod för ett RNA-polymeras som gör att mRNA:t kan replikera sig självt inne i cellen under en tid. saRNA kan uppnå samma proteinproduktion med en bråkdel av dosen av dagens mRNA, vilket kan minska biverkningar och kostnader. Flera saRNA-vacciner (för covid, influensa, etc.) är i tidiga studier hos företag som Gritstone och Arcturus. En annan innovation är basmodifieringar och nya nukleosider: Karikós och Weissmans pseudouridin var det första stora genombrottet, men nu undersöker forskare andra modifierade nukleotider som kan öka stabiliteten ytterligare eller minska eventuell kvarvarande medfödd immunaktivering. Vi kan få se mRNA som varar längre eller producerar mer protein, vilket kan vara användbart för terapier (där man kan vilja ha flera dagars proteinproduktion istället för bara en dag).

På leveransfronten, även om lipidnanopartiklar för närvarande är dominerande, pågår det utforskning av organriktade LNP:er – där man kemiskt modifierar lipiderna eller lägger till målinriktade ligander så att till exempel en intravenös injektion av mRNA främst går till hjärtmuskeln eller till T-celler eller passerar blod-hjärnbarriären. Dr. Türeci påpekade att “om du vill rikta in dig på något i hjärnan behöver du en leveransteknologi som för in mRNA:t i hjärnan” health.mountsinai.org, och forskare arbetar faktiskt med sådana innovationer (som nanopartiklar som passerar blod-hjärnbarriären för neurologiska sjukdomar). Det finns också intresse för icke-LNP-leverans, såsom polymerbaserade nanopartiklar, exosomer (små vesiklar) som mRNA-bärare, eller till och med fysiska metoder som elektroporation för lokal leverans. Dessutom är det ett mål att göra mRNA-läkemedel lättare att hantera – till exempel formuleringar som är stabila i rumstemperatur under längre tid, eller torrt mRNA-pulver som kan rekonstitueras, vilket underlättar distributionen i utvecklingsländer.

Integration med andra teknologier: mRNA:s framtid kommer sannolikt att sammanflätas med annan banbrytande bioteknik. En tydlig synergi är med genredigering: några av de första in-vivo CRISPR-behandlingarna (t.ex. Intellias behandling för transthyretinamyloidos) använder en LNP för att leverera mRNA som kodar för CRISPR Cas9-enzymet pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Således möjliggör mRNA genredigeringsterapier genom att fungera som fordonet för att producera genredigeraren inuti kroppen. När CRISPR närmar sig klinisk verklighet kommer mRNA ofta att vara det föredragna sättet att leverera dessa verktyg tillfälligt (eftersom man inte vill ha CRISPR aktivt permanent). Vi kan få se fler hybridbehandlingar där mRNA levererar en engångs genetisk reparation. BioNTechs VD, Uğur Şahin, nämnde till och med “att öppna dörren för de första kombinationsbehandlingarna av en genterapi och ett mRNA” forbes.com – föreställ dig ett tillvägagångssätt där kanske ett mRNA kan ges tillsammans med en DNA-baserad terapi för att förstärka dess effekt, eller sekventiellt (använd mRNA för att primra något, sedan en genterapi för att avsluta). Även om det fortfarande är konceptuellt, understryker det att mRNA inte kommer att existera isolerat; det kommer att vara en del av en bredare bioteknologisk verktygslåda.

En annan integration är med AI och beräkningsbiologi. Att designa optimala mRNA-sekvenser (för att maximera proteinutbytet och kontrollera translationen), förutsäga starka neoantigener för cancervacciner, eller formulera LNP:er kan alla förbättras med maskininlärning. Företag använder redan AI för att screena lipidformuleringar eller för att välja vilka mutanta peptider som ska inkluderas i ett personligt vaccin. Detta kommer sannolikt att påskynda utvecklingen och potentiellt öppna nya möjligheter (föreställ dig att AI föreslår en ny antigen-cocktail för ett universellt coronavirusvaccin, som sedan snabbt kan tillverkas som mRNA och testas).

Folkhälsa och pandemiberedskap: Om världen står inför en ny pandemi eller en betydande epidemi är mRNA redo att vara först på plats igen. Institutioner har tagit lärdom av COVID och upprättar nu planer där ett ”vaccinbibliotek” med mRNA-mallar för olika virusfamiljer underhålls. Om ett nytt smittämne (så kallad ”Sjukdom X”) dyker upp, är tanken att forskare kan mata in dess genom i en av dessa mallar och ta fram ett kandidatvaccin inom några dagar. I ideala scenarier kan kliniska prövningar på människor starta inom 6–8 veckor efter att ett utbrott upptäckts. Målet, som stöds av organisationer som CEPI, är att ha 100 miljoner doser av ett mRNA-vaccin redo inom 100 dagar vid en pandemi pmc.ncbi.nlm.nih.gov. Detta är mycket ambitiöst men inte omöjligt med tanke på erfarenheterna från COVID (då det tog ungefär 300 dagar att få ut ett vaccin brett, vilket ändå var rekord). För att lyckas krävs förhandsgodkänd tillverkningskapacitet, lagerhållning av råvaror och regulatoriska förhandsbesked som diskuterats. Om det lyckas kan det dramatiskt minska effekterna av framtida utbrott – verkligen ett nytt paradigm för epidemibekämpning.

Normalisering och allmänt införande: Om vi spolar fram till 2030 är det fullt möjligt att ett årligt mRNA-vaccin (kanske en kombination) är lika rutinmässigt som influensasprutan är idag. Miljontals kan komma att få en mRNA-spruta varje år mot luftvägssjukdomar. Om cancervacciner visar sig fungera kan en individs cancerbehandling ofta inkludera sekvensering av tumören och en personlig mRNA-spruta som en del av standardterapin. För genetiska sjukdomar kan föräldrar till ett barn med en sällsynt sjukdom förvänta sig att en mRNA-enzymterapi erbjuds istället för, eller som komplement till, konventionella behandlingar. Kort sagt kan mRNA bli en huvudströmning inom medicin. När detta sker kommer allmänhetens kännedom att öka och den initiala känslan av ”nyhet” att blekna. Folk kommer troligen inte att tänka på det – precis som monoklonala antikroppar, som en gång var nya på 1990-talet, nu bara är en annan typ av läkemedel som läkare regelbundet skriver ut.

Vi kan också förvänta oss fler aktörer på området globalt när patent så småningom löper ut eller när länder utvecklar inhemsk expertis. Tekniken kan spridas på liknande sätt som rekombinant DNA-teknik gjorde – till en början hade några få företag kunskapen, nu kan praktiskt taget alla länder producera rekombinanta proteiner som insulin. Om WHO-hubben och liknande initiativ lyckas kan många länder på 2030-talet ha åtminstone en anläggning som kan producera mRNA-vacciner. Denna demokratisering vore ett positivt resultat av de nuvarande ansträngningarna.

Självklart finns det okända okända kvar. Biologin överraskar oss ofta. Det kan finnas utmaningar framöver, såsom oförutsedda immunreaktioner vid långvarig mRNA-användning, eller tekniska begränsningar (till exempel kan det visa sig svårare än väntat att leverera mRNA för att bekämpa solida tumörer i kroppen på grund av tumörens mikromiljö). Omvänt kan det komma oväntade genombrott – kanske ett sätt att ge mRNA oralt (viss forskning undersöker nanopartikelbeläggningar som kan överleva magsyra och tas som tablett), eller en enda injektion som kan programmera celler att fortsätta producera ett terapeutiskt protein i veckor (vilket förlänger effekten så att frekvent dosering inte behövs).

Ledande forskare förblir entusiastiska men återhållsamma. Dr. Uğur Şahin förutspår att även om “mRNA-vacciner kan bli riktigt stora,” kommer det att bli en gradvis revolution över flera år health.mountsinai.org. Och Dr. Karikó, som reflekterar över decennier av arbete, uttrycker helt enkelt glädje över att teknologin äntligen blomstrar. Hon sa i en intervju, efter att ha fått sitt eget COVID-vaccin, att vårdpersonalen som applåderade fick henne att börja gråta – “De var bara så glada. Jag är inte en särskilt känslosam person, men jag grät lite.” statnews.com Nu, när hon ser mRNA:s potential växa, förblir hon optimistisk: “Jag är mycket hoppfull om att fler och fler produkter kommer att nå marknaden.” statnews.com Hennes hopp håller redan på att bli verklighet.

Framtiden i sammanfattning: mRNA:s berättelse utvecklas från ett extraordinärt vaccin till en plattform för en ny klass av läkemedel. Om de senaste åren handlade om att bevisa konceptet, kommer de kommande åren att handla om att expandera och förfina det. Vi står på tröskeln till mRNA-baserade influensavaccin, cancerimmunterapier och botemedel mot sjukdomar som en gång ansågs obotliga. Tekniken kommer sannolikt att integreras med andra framsteg (från genredigering till AI) för att leverera personlig, precis vård. Utmaningar kring leverans, reglering och acceptans kommer att mötas med ytterligare innovation och dialog. På många sätt lär mRNA oss hur vi kan använda kroppens egen cellulära maskineri som vår allierade i läkande – ett kraftfullt paradigmskifte.

Som Nobelkommittén skrev, “den imponerande flexibiliteten och snabbheten” hos mRNA markerar början på en ny era, och i framtiden kan teknologin “också användas för att leverera terapeutiska proteiner och behandla vissa cancerformer.” nobelprize.org Den framtiden närmar sig snabbt. Varje framgång med mRNA bygger upp momentum för nästa, och skapar en god cirkel av vetenskapliga framsteg. Det är ingen överdrift att säga att vi bevittnar en revolution inom medicinen i realtid – en där mänskligheten, beväpnad med mRNA, kan bemöta sjukdomar med en smidighet och precision som tidigare generationer bara kunnat drömma om. De kommande kapitlen kommer att visa hur långt denna revolutionerande plattform kan gå, men just nu är framtidsutsikterna för mRNA-medicin mycket ljusa.

Källor:

1. Pfizer – Utnyttja potentialen hos mRNA (Vad mRNA är och hur det fungerar) pfizer.com
2. Pfizer – Ursprung och historia för mRNA-teknologi (upptäckt på 1960-talet; Karikó & Weissmans genombrott) pfizer.com
3. Nobelprisets pressmeddelande 2023 – Karikó och Weissmans upptäckter som möjliggjorde mRNA-vacciner nobelprize.org
4. Nobelprisets pressmeddelande 2023 – Effekten av mRNA-vacciner mot COVID-19 (miljarder vaccinerade, liv räddade) nobelprize.org
5. Mount Sinai (intervju med Şahin & Türeci) – mRNA:s mångsidighet och utveckling av cancervaccin health.mountsinai.org
6. Reuters (13 dec 2022) – Moderna/Mercks cancervaccin minskade återfall av melanom med 44 % reuters.com
7. Reuters (13 dec 2022) – Citat från Merck och Moderna om cancervaccin som nytt paradigm reuters.com
8. Mount Sinai (intervju med Şahin & Türeci) – mRNA passar cancervaccin; studier pågår i flera cancerformer health.mountsinai.org
9. FierceBiotech (7 juni 2024) – Modernas behandling för metylmalonsyrauri (MMA) kodar för saknat enzym fiercebiotech.com
10. FierceBiotech (7 juni 2024) – Moderna: FDA:s pilotprogramval lyfter fram mRNA:s potential bortom vacciner fiercebiotech.com
11. FierceBiotech (7 juni 2024) – Modernas andra sällsynta sjukdomsprogram (propionsyrauri, etc.) fiercebiotech.com
12. CureVac Pressmeddelande (12 september 2024) – CureVac/GSK mRNA influensavaccin Fas 2 positiva data (immunrespons mot A & B, uppfyller mål) curevac.com
13. CureVac Pressmeddelande – Influensa mRNA-vaccin går vidare till Fas 3 med andra generationens mRNA-backbone curevac.comcurevac.com
14. Mount Sinai (Şahin & Türeci intervju) – mRNA testas för andra infektionssjukdomar som malaria, bältros health.mountsinai.org
15. Contagion Live (31 maj 2024) – FDA godkänner Modernas RSV-vaccin för åldrar 60+; första mRNA-vaccinet utöver COVID contagionlive.com
16. Contagion Live – Modernas VD: RSV-godkännande bekräftar mRNA-plattformens mångsidighet contagionlive.com
17. STAT News (19 juli 2021) – Karikó: mRNA kan behandla virus till autoimmuna sjukdomar; exempel från MS-musstudie statnews.com
18. STAT News – Karikó-citat: “hoppas att fler och fler [mRNA]-produkter når marknaden.” statnews.com
19. Reuters (1 augusti 2025) – Brittisk domstol beslutar att Pfizer/BioNTechs COVID-vaccin inkräktade på Modernas mRNA-patent (patentstrider) reuters.com
20. MDPI Vaccines Journal (2024) – Plattformsregulatoriskt tillvägagångssätt: miljarder vaccinerade säkert, många mRNA-vacciner/terapier under utveckling pmc.ncbi.nlm.nih.gov
21. MDPI Vaccines – mRNA-säkerhetsfördel jämfört med genterapier (ingen genomintegrering) pmc.ncbi.nlm.nih.gov
22. MDPI Vaccines – Förslag att gruppera liknande mRNA-terapier (som metabola enzymer) under ett paraply för att snabba på godkännanden pmc.ncbi.nlm.nih.gov
23. Mount Sinai (Şahin & Türeci-intervju) – Behov av ny riktad leveransteknik för specifika organ som hjärnan health.mountsinai.org
24. Mount Sinai – Türeci: bemöta skepsis med transparens och utbildning health.mountsinai.org
25. Harvard Misinformation Review – Allmänheten tror felaktigt att mRNA-vacciner förändrar DNA, vilket kräver att CDC slår hål på myten misinforeview.hks.harvard.edu
26. WHO – Varför WHO inrättade ett mRNA-tekniköverföringsnav (vaccinorättvisa i tidig COVID) who.int
27. WHO – Sydafrikanskt mRNA-nav etablerat för att utbilda LMIC-tillverkare, nu i färd med att öka produktionen who.intwho.int
28. Reuters (13 dec 2022) – Mercks Dr. Eliav Barr: ”enormt framsteg” (cancervaccinstudie); Modernas Dr. Burton: ”nytt paradigm inom cancerbehandling.” reuters.com
29. McKinsey-intervju (27 aug 2021) – Bancel: mRNA som läkemedel är långtgående, kan förbättra hur läkemedel upptäcks, utvecklas, tillverkas mckinsey.com
30. McKinsey – Modernas start 2010 och program före COVID; definition av mRNA mckinsey.com
31. BioSpace (14 juli 2021) – Bancel: mRNA-vacciner kommer att vara omvälvande för att förebygga virusinfektioner; mål om multivirus i en enda spruta biospace.com
32. BioSpace – Moderna utvecklar vacciner mot Zika, HIV, influensa; vision om kombinerat luftvägsvaccin biospace.com
33. Reuters (13 dec 2022) – Personligt mRNA-cancervaccin kan tillverkas på ~8 veckor, hopp om att halvera tiden (snabbhet) reuters.com
34. Reuters (13 dec 2022) – BioNTech har flera cancer-vaccinstudier, t.ex. personligt vaccin med MSKCC för bukspottkörtelcancer reuters.com
35. Reuters (1 aug 2025) – Citat från Pfizer/BioNTech om brittisk patentdom (lovar att överklaga, ingen omedelbar påverkan) reuters.com
36. Reuters (1 aug 2025) – Notering om pågående patentprocesser i USA (USPTO ogiltigförklarade vissa Moderna-patent) och Tyskland reuters.com
37. The Guardian (juli 2023) – Observation att sedan mRNA-vacciner kom till allmänhetens kännedom har de varit insnärjda i desinformation theguardian.com
38. STAT News (19 juli 2021) – Karikós känslosamma ögonblick när hon blev vaccinerad; fokus på att lyfta fram okända forskare statnews.comstatnews.com
39. STAT News – Karikós vision: mRNA som verktyg från virus till autoimmuna sjukdomar; MS-vaccin på möss; produkter når marknaden statnews.comstatnews.com
40. Reuters (Pressmeddelande 2023) – Nobelkommittén: mRNA-vacciners flexibilitet och snabbhet banar väg för andra sjukdomar; framtida användning för terapeutiska proteiner och cancer nobelprize.org