Революція генної терапії: лікування, прориви та виклики у генетичній медицині
Casgevy (exagamglogene autotemcel) стала першою на світі затвердженою генною терапією на основі CRISPR, яка була схвалена FDA у грудні 2023 року для серповидноклітинної анемії та трансфузійно залежної бета-таласемії, причому у випробуваннях 29 з 31 пацієнтів не мали болючих криз протягом року. Luxturna
