Revolução da Terapia Gênica: Curas, Avanços e Desafios na Medicina Genética
Luxturna foi aprovada em 2017 nos EUA para cegueira hereditária ligada ao gene RPE65. Hemgenix e Roctavian receberam aval em 2022 e 2023 para hemofilias B e A, respectivamente. Casgevy, com CRISPR-Cas9, foi aprovada em 2023 para anemia falciforme. Em 2025, dados mostram edição de ANGPTL3 reduzindo triglicerídeos e LDL em paciente.