Rockville, Md., 28. ledna 2026, 10:02 (EST)
- Americký úřad FDA pozastavil klinické studie genové terapie společnosti Regenxbio pro RGX-111 a RGX-121, zaměřené na vzácné dětské poruchy.
- Společnost oznámila, že u jednoho účastníka studie RGX-111 byl objeven mozkový nádor a nyní zkoumá, zda je případ spojen s léčbou.
- Akcie klesly přibližně o 20 % během ranního obchodování, po ještě prudším poklesu před otevřením trhu
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pozastavil klinické studie experimentálních genových terapií RGX-111 a RGX-121 společnosti Regenxbio poté, co byl u dítěte podstupujícího léčbu nalezen mozkový nádor, oznámila ve středu společnost. Akcie Regenxbio klesly asi o 20 % na 10,71 USD během ranního obchodování, po zhruba 30% propadu před otevřením trhu. Společnost uvedla, že dosud neobdržela úplný dopis FDA o pozastavení klinických studií. (Reuters)
Oba programy společnosti Regenxbio zaměřené na mukopolysacharidózy (MPS), konkrétně na syndromy Hurler a Hunter, narazily na regulační překážku, když bylo nyní vydáno pozastavení klinických studií. K tomu dochází jen několik týdnů před rozhodnutím FDA o RGX-121, které se očekává 8. února, uvedl Fierce Biotech. Načasování situaci komplikuje, protože zpoždění by mohlo oddálit to, co investoři považovali za blížící se regulační milník. (Fiercebiotech)
Analytik společnosti Leerink Partners Mani Foroohar označil pozastavení za „matoucí a neočekávanou aktualizaci“ a zdůraznil rostoucí obavy z „nepředvídatelnosti FDA“ při posuzování genových terapií. Naznačil, že nedávný výprodej může být přehnanou reakcí, a poznamenal, že program Regenxbio pro Duchennovu svalovou dystrofii zůstává hlavním zdrojem hodnoty a mohl by konkurovat schválenému přípravku Elevidys od společnosti Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio uvedla, že nádor se objevil při rutinním MRI mozku u pětiletého dítěte, které dostalo RGX-111 přibližně před čtyřmi lety a bylo bez příznaků. Počáteční genetické testy odstraněného nádoru odhalily integrační událost vektoru adeno-asociovaného viru (AAV) spojenou s nadměrnou expresí PLAG1, protoonkogenu známého tím, že při aktivaci podporuje vznik rakoviny. Společnost však nepotvrdila přímou příčinnou souvislost. Generální ředitel Curran Simpson vyjádřil překvapení nad krokem FDA pozastavit jejich program RGX-121 a zdůraznil, že „bezpečnost pacientů je naší nejvyšší prioritou.“ Regenxbio také uvedla, že u devíti dalších osob léčených RGX-111 ani u 32 pacientů, kteří dostali RGX-121, nebyly nalezeny žádné nádory. (PR Newswire)
Z dokumentu pro regulátora vyplývá, že FDA pozastavila žádosti společnosti o nové experimentální léčivé přípravky pro RGX-111 a RGX-121. To se týká studie fáze I/II pro RGX-111 a studie fáze I/II/III pro RGX-121. (SEC)
Hurlerův a Hunterův syndrom jsou vzácné genetické poruchy spojené s kognitivním úpadkem a srdečními problémy, které často končí smrtí. Společnost Regenxbio vyvíjí genové terapie, které mají nahradit vadné geny u pacientů trpících těmito nemocemi. (STAT)
Oba programy spoléhají na AAV jako metodu doručení—přepracovaný virus, který přenáší terapeutické geny do buněk. Společnost zaznamenala signál integrace, který naznačuje, že DNA vektoru se mohla vložit do genomu pacienta, což je pro regulátory varovný signál, protože to někdy může narušit normální kontrolu růstu buněk.
Pipeline společnosti Regenxbio přesahuje Duchennovu chorobu a projekt genové terapie očních onemocnění s AbbVie, zahrnuje také MPS programy ve spolupráci s Nippon Shinyaku. Společnost uvedla, že tisíce pacientů byly léčeny pomocí její AAV platformy, včetně těch, kteří užívají Zolgensmu od Novartisu. (SEC)
FDA nespecifikovala, jak dlouho by pozastavení mohlo trvat. Pokud najdou příčinnou souvislost, mohlo by to znamenat prodloužené sledování, více testů nebo úpravy studií. I když příčina zůstane nejasná, dlouhé pozastavení by zpozdilo pokrok u nemocí, kde se stav pacientů může zhoršovat a možnosti léčby jsou omezené.
