Rockville, Md., 28 stycznia 2026, 10:02 (EST)
- Amerykańska FDA wstrzymała badania kliniczne terapii genowych firmy Regenxbio dla RGX-111 i RGX-121, skierowanych na rzadkie choroby dziecięce.
- Firma poinformowała, że u jednego z uczestników badania RGX-111 wykryto guz mózgu i prowadzi dochodzenie, czy przypadek ten jest związany z leczeniem.
- Akcje spadły o około 20% podczas porannego handlu, po jeszcze większym spadku przed otwarciem rynku
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków wstrzymała badania kliniczne eksperymentalnych terapii genowych RGX-111 i RGX-121 firmy Regenxbio po tym, jak u dziecka otrzymującego leczenie wykryto guz mózgu, poinformowała firma w środę. Akcje Regenxbio spadły o około 20% do 10,71 USD podczas porannego handlu, po około 30% spadku przed otwarciem rynku. Firma zaznaczyła, że nie otrzymała jeszcze pełnego pisma od FDA dotyczącego wstrzymania badań klinicznych. (Reuters)
Dwa programy Regenxbio dotyczące mukopolisacharydozy (MPS), skierowane na zespół Hurlera i Huntera, napotkały przeszkodę regulacyjną – obecnie obowiązuje wstrzymanie badań klinicznych. Dzieje się to na kilka tygodni przed decyzją FDA dotyczącą RGX-121, której oczekuje się 8 lutego, poinformował Fierce Biotech. Termin ten komplikuje sytuację, ponieważ opóźnienie może przesunąć to, na co inwestorzy liczyli jako na zbliżający się kamień milowy regulacyjny. (Fiercebiotech)
Analityk Leerink Partners, Mani Foroohar, określił wstrzymanie jako „dezorientującą i nieoczekiwaną aktualizację”, podkreślając rosnące obawy dotyczące „nieprzewidywalności FDA” w przeglądach terapii genowych. Zasugerował, że ostatnia wyprzedaż może być przesadzoną reakcją, zauważając, że program Regenxbio dotyczący dystrofii mięśniowej Duchenne’a pozostaje kluczowym czynnikiem wartości i może stanowić konkurencję dla zatwierdzonego przez Sarepta Therapeutics leku Elevidys. (Investors)
Regenxbio poinformowało, że guz pojawił się podczas rutynowego rezonansu magnetycznego mózgu u pięcioletniego dziecka, które otrzymało RGX-111 około cztery lata temu i nie miało objawów. Wstępne badania genetyczne usuniętego guza wykazały integrację wektora wirusa adeno-związanego (AAV) związaną z nadekspresją PLAG1, protoonkogenu znanego z promowania nowotworów po aktywacji. Jednak firma nie potwierdziła bezpośredniego związku przyczynowego. CEO Curran Simpson wyraził zaskoczenie decyzją FDA o wstrzymaniu programu RGX-121, podkreślając, że „bezpieczeństwo pacjentów jest naszym najwyższym priorytetem”. Regenxbio zaznaczyło również, że nie wykryto guzów u dziewięciu innych osób leczonych RGX-111 ani wśród 32 pacjentów, którym podano RGX-121. (PR Newswire)
Zgłoszenie do organu nadzoru papierów wartościowych ujawniło, że FDA wstrzymała badania kliniczne nowych leków badawczych RGX-111 i RGX-121. Dotyczy to badania fazy I/II dla RGX-111 oraz badania fazy I/II/III dla RGX-121. (SEC)
Zespół Hurlera i zespół Huntera to rzadkie choroby genetyczne związane z pogorszeniem funkcji poznawczych i problemami z sercem, często prowadzące do śmierci. Regenxbio opracowuje terapie genowe mające na celu zastąpienie wadliwych genów u pacjentów cierpiących na te schorzenia. (STAT)
Oba programy opierają się na AAV jako metodzie dostarczania—przeprojektowanym wirusie, który transportuje terapeutyczne geny do komórek. Firma zasygnalizowała sygnał integracji wskazujący, że DNA wektora mogło wstawić się do genomu pacjenta, co jest sygnałem ostrzegawczym dla organów regulacyjnych, ponieważ może to czasami zakłócać normalną kontrolę wzrostu komórek.
Pipeline Regenxbio wykracza poza programy dotyczące Duchenne’a i terapii genowej chorób oczu realizowanej z AbbVie, obejmując także programy MPS prowadzone we współpracy z Nippon Shinyaku. Firma zaznaczyła, że tysiące pacjentów zostało poddanych leczeniu z użyciem jej platformy AAV, w tym osoby leczone preparatem Zolgensma firmy Novartis. (SEC)
FDA nie określiła, jak długo mogą potrwać wstrzymania. Jeśli zostanie znaleziony związek przyczynowy, może to oznaczać wydłużony okres obserwacji, więcej testów lub zmiany w badaniach. Nawet jeśli przyczyna pozostanie niejasna, dłuższa przerwa opóźni postęp w leczeniu chorób, w których stan pacjentów może się pogarszać, a możliwości leczenia są ograniczone.
