Rockville, Md., 28. januar 2026, 10:02 (EST)
- Den amerikanske FDA har sat kliniske stop for Regenxbios genterapiforsøg med RGX-111 og RGX-121, der retter sig mod sjældne børnesygdomme.
- Virksomheden rapporterede, at en hjernetumor blev opdaget hos en deltager i RGX-111-forsøget og undersøger, om sagen er forbundet med behandlingen.
- Aktierne faldt omkring 20 % under morgenhandlen, efter et endnu større fald før markedet åbnede
Den amerikanske Food and Drug Administration har sat et klinisk stop for Regenxbios eksperimentelle genterapier RGX-111 og RGX-121, efter at en hjernetumor blev fundet hos et barn, der modtog behandling, oplyste virksomheden onsdag. Regenxbios aktier faldt omkring 20 % til $10,71 i morgenhandlen, efter et fald på cirka 30 % før markedet åbnede. Virksomheden bemærkede, at de endnu ikke har modtaget FDAs fulde brev om det kliniske stop. (Reuters)
Regenxbios to mucopolysaccharidose (MPS)-programmer, der retter sig mod Hurler- og Hunter-syndrom, er stødt på regulatoriske problemer, da der nu er indført et klinisk stop. Dette sker blot få uger før en FDA-beslutning om RGX-121, der forventes den 8. februar, rapporterede Fierce Biotech. Tidspunktet komplicerer sagen, da en forsinkelse kan udskyde det, investorerne havde regnet med som en nært forestående regulatorisk milepæl. (Fiercebiotech)
Leerink Partners-analytiker Mani Foroohar beskrev pausen som “en forvirrende og uventet opdatering” og fremhævede voksende bekymringer om “FDA’s uforudsigelighed” i vurderingen af genterapier. Han foreslog, at det nylige udsalg kan være en overreaktion, og bemærkede, at Regenxbios Duchenne muskeldystrofi-program fortsat er den vigtigste værdiskaber og kan udfordre Sarepta Therapeutics’ godkendte Elevidys. (Investors)
Regenxbio rapporterede, at en tumor blev opdaget under en rutinemæssig hjernescanning hos en femårig, der havde modtaget RGX-111 for cirka fire år siden og var asymptomatisk. Tidlige genetiske tests på den fjernede tumor viste en integration af adeno-associeret virus (AAV)-vektor forbundet med overekspression af PLAG1, et proto-onkogen kendt for at fremme kræft, når det aktiveres. Virksomheden har dog ikke bekræftet en direkte årsagssammenhæng. CEO Curran Simpson udtrykte overraskelse over FDA’s beslutning om at sætte RGX-121-programmet på pause og understregede, at “patientsikkerhed er vores højeste prioritet.” Regenxbio bemærkede også, at der ikke er fundet tumorer hos ni andre personer behandlet med RGX-111 eller blandt 32 patienter, der har fået RGX-121. (PR Newswire)
En værdipapirindberetning afslørede, at FDA har sat virksomhedens ansøgninger om nye forsøgsmediciner for RGX-111 og RGX-121 på klinisk stop. Dette påvirker et fase I/II-forsøg for RGX-111 og et fase I/II/III-forsøg for RGX-121. (SEC)
Hurler- og Hunter-syndromer er sjældne genetiske lidelser forbundet med kognitiv tilbagegang og hjerteproblemer, som ofte viser sig at være dødelige. Regenxbio udvikler genterapier for at erstatte de defekte gener hos patienter, der lider af disse sygdomme. (STAT)
Begge programmer er afhængige af AAV som deres leveringsmetode—et omkonstrueret virus, der transporterer terapeutiske gener ind i celler. Virksomheden markerede et integrationssignal, der indikerer, at vektorens DNA muligvis har indsat sig selv i patientens genom, et advarselstegn for myndighederne, da dette nogle gange kan forstyrre normal cellevækstkontrol.
Regenxbios pipeline rækker ud over Duchenne og et øjensygdoms-genterapiprojekt med AbbVie, og dækker også MPS-programmer i partnerskab med Nippon Shinyaku. Virksomheden bemærkede, at tusindvis af patienter er blevet behandlet med deres AAV-platform, inklusive dem på Novartis’ Zolgensma. (SEC)
FDA har ikke angivet, hvor længe standsningerne kan vare. Hvis de finder en årsagssammenhæng, kan det betyde forlænget opfølgning, flere tests eller ændringer i studierne. Selv hvis årsagen forbliver uklar, vil en langvarig pause forsinke fremskridt i sygdomme, hvor patienternes tilstand kan forværres, og behandlingsmulighederne er få.
