Terapie genetyczne to metody leczenia, które mają na celu skorygowanie lub modyfikację instrukcji genetycznych w naszych komórkach, aby zwalczać choroby. Zamiast stosować tradycyjne leki lub operacje, terapia genowa celuje w pierwotną przyczynę – wadliwe geny. Mówiąc prosto, polega to na dodaniu, zastąpieniu lub naprawieniu genów w komórkach pacjenta, aby organizm mógł wytwarzać kluczowe białka, których brakowało, lub naprawić szkodliwą mutację genome.govmedlineplus.gov. Na przykład, jeśli choroba jest spowodowana brakiem lub uszkodzeniem genu, terapia genowa może dostarczyć zdrową kopię tego genu do komórek pacjenta. Pozwala to komórkom wytwarzać funkcjonalne białko, którego brakowało, a tym samym leczyć, zapobiegać, a nawet wyleczyć chorobę genome.gov. Ilustracja terapii genowej z użyciem zmodyfikowanego wirusa do dostarczenia zdrowego genu do jądra komórkowego pacjenta. Nowy gen umożliwia komórce produkcję