Rockville, Md., 28 janvier 2026, 10:02 (EST)
- La FDA américaine a suspendu les essais cliniques des thérapies géniques de Regenxbio pour RGX-111 et RGX-121, ciblant des maladies rares de l’enfance.
- La société a signalé qu’une tumeur cérébrale avait été découverte chez un participant à l’essai RGX-111 et enquête pour savoir si le cas est lié au traitement.
- L’action a chuté d’environ 20 % lors des échanges matinaux, après une baisse encore plus forte avant l’ouverture du marché
La Food and Drug Administration américaine a suspendu les essais cliniques des thérapies géniques expérimentales RGX-111 et RGX-121 de Regenxbio après la découverte d’une tumeur cérébrale chez un enfant recevant le traitement, a annoncé la société mercredi. L’action Regenxbio a chuté d’environ 20 % à 10,71 $ lors des échanges matinaux, après une baisse d’environ 30 % avant l’ouverture du marché. La société a précisé qu’elle n’a pas encore reçu la lettre complète de suspension clinique de la FDA. (Reuters)
Les deux programmes de Regenxbio sur les mucopolysaccharidoses (MPS), ciblant les syndromes de Hurler et de Hunter, rencontrent un obstacle réglementaire, avec une suspension clinique désormais en place. Cela survient à quelques semaines d’une décision de la FDA sur le RGX-121, attendue le 8 février, selon Fierce Biotech. Le calendrier complique la situation, car un retard pourrait repousser ce que les investisseurs considéraient comme une étape réglementaire imminente. (Fiercebiotech)
L’analyste de Leerink Partners, Mani Foroohar, a qualifié cette pause de « mise à jour déroutante et inattendue », soulignant les inquiétudes croissantes concernant « l’imprévisibilité de la FDA » dans l’examen des thérapies géniques. Il a suggéré que la récente vente massive pourrait être une surréaction, notant que le programme de Regenxbio sur la dystrophie musculaire de Duchenne reste le principal moteur de valeur et pourrait concurrencer l’Elevidys approuvé de Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio a rapporté qu’une tumeur était apparue lors d’une IRM cérébrale de routine chez un enfant de cinq ans ayant reçu RGX-111 il y a environ quatre ans et qui était asymptomatique. Les premiers tests génétiques sur la tumeur retirée ont révélé un événement d’intégration du vecteur adéno-associé (AAV) lié à une surexpression de PLAG1, un proto-oncogène connu pour favoriser le cancer lorsqu’il est activé. Cependant, la société n’a pas confirmé de lien de causalité direct. Le PDG Curran Simpson s’est dit surpris par la décision de la FDA de suspendre leur programme RGX-121, soulignant que « la sécurité des patients est notre priorité absolue ». Regenxbio a également indiqué qu’aucune tumeur n’a été trouvée chez neuf autres personnes traitées avec RGX-111 ni chez 32 patients ayant reçu RGX-121. (PR Newswire)
Un dépôt auprès des autorités boursières a révélé que la FDA a placé les demandes de nouveaux médicaments expérimentaux de la société pour RGX-111 et RGX-121 en suspension clinique. Cela concerne un essai de phase I/II pour RGX-111 et un essai de phase I/II/III pour RGX-121. (SEC)
Les syndromes de Hurler et de Hunter sont des maladies génétiques rares associées à un déclin cognitif et à des problèmes cardiaques, souvent mortels. Regenxbio développe des thérapies géniques pour remplacer les gènes défectueux chez les patients atteints de ces maladies. (STAT)
Les deux programmes reposent sur l’AAV comme méthode de délivrance—un virus ré-ingénieré qui transporte les gènes thérapeutiques dans les cellules. La société a signalé un indice d’intégration indiquant que l’ADN du vecteur pourrait s’être inséré dans le génome du patient, un signal d’alarme pour les régulateurs car cela peut parfois interférer avec le contrôle normal de la croissance cellulaire.
Le portefeuille de Regenxbio va au-delà de Duchenne et d’un projet de thérapie génique pour une maladie oculaire avec AbbVie, couvrant également des programmes MPS en partenariat avec Nippon Shinyaku. La société a noté que des milliers de patients ont été traités avec sa plateforme AAV, y compris ceux sous Zolgensma de Novartis. (SEC)
La FDA n’a pas précisé combien de temps les suspensions pourraient durer. S’ils trouvent un lien de causalité, cela pourrait signifier un suivi prolongé, plus de tests ou des modifications des études. Même si la cause reste floue, une longue pause retarderait les progrès dans des maladies où l’état des patients peut se détériorer et où les options de traitement sont rares.
