Rockville, Md., 28 jan 2026, 10:02 (EST)
- De Amerikaanse FDA heeft klinische stops opgelegd aan de gentherapieproeven van Regenxbio voor RGX-111 en RGX-121, gericht op zeldzame kinderziekten.
- Het bedrijf meldde dat bij een deelnemer aan de RGX-111-studie een hersentumor werd ontdekt en onderzoekt of het geval verband houdt met de behandeling.
- De aandelen daalden ongeveer 20% tijdens de ochtendhandel, na een nog scherpere daling vóór de opening van de markt
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft een klinische stop opgelegd aan de experimentele gentherapieën RGX-111 en RGX-121 van Regenxbio nadat bij een kind dat werd behandeld een hersentumor werd gevonden, maakte het bedrijf woensdag bekend. De aandelen van Regenxbio daalden ongeveer 20% tot $10,71 in de ochtendhandel, na een daling van ongeveer 30% vóór de opening van de markt. Het bedrijf gaf aan de volledige klinische stop-brief van de FDA nog niet te hebben ontvangen. (Reuters)
De twee mucopolysaccharidose (MPS)-programma’s van Regenxbio, gericht op het syndroom van Hurler en Hunter, zijn op een regulatoir obstakel gestuit, nu er een klinische stop is opgelegd. Dit gebeurt slechts enkele weken voor een FDA-beslissing over RGX-121, verwacht op 8 februari, meldde Fierce Biotech. De timing bemoeilijkt de situatie, omdat een vertraging kan betekenen dat een door beleggers verwacht regulatoir mijlpaal wordt uitgesteld. (Fiercebiotech)
Leerink Partners-analist Mani Foroohar omschreef de pauze als “een verwarrende en onverwachte update” en wees op groeiende zorgen over “onvoorspelbaarheid van de FDA” bij beoordelingen van gentherapieën. Hij suggereerde dat de recente verkoopgolf mogelijk een overreactie is, en merkte op dat het Duchenne-spierdystrofieprogramma van Regenxbio de belangrijkste waardedrijver blijft en mogelijk kan concurreren met het goedgekeurde Elevidys van Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio meldde dat een tumor werd ontdekt tijdens een routinematige hersen-MRI bij een vijfjarig kind dat ongeveer vier jaar geleden RGX-111 had gekregen en geen symptomen had. Vroege genetische tests op de verwijderde tumor toonden een adeno-geassocieerd virus (AAV)-vectorintegratie aan, gekoppeld aan overexpressie van PLAG1, een proto-oncogen dat bekend staat kanker te bevorderen wanneer het wordt geactiveerd. Het bedrijf heeft echter geen direct oorzakelijk verband bevestigd. CEO Curran Simpson uitte zijn verbazing over het besluit van de FDA om hun RGX-121-programma te pauzeren en benadrukte dat “patiëntveiligheid onze hoogste prioriteit heeft.” Regenxbio gaf ook aan dat er geen tumoren zijn gevonden bij negen andere personen die RGX-111 hebben gekregen of bij 32 patiënten die RGX-121 hebben ontvangen. (PR Newswire)
Uit een effectendossier bleek dat de FDA de onderzoeksaanvragen voor nieuwe geneesmiddelen van het bedrijf voor RGX-111 en RGX-121 op klinische hold heeft gezet. Dit heeft gevolgen voor een fase I/II-studie voor RGX-111 en een fase I/II/III-studie voor RGX-121. (SEC)
Hurler- en Hunter-syndroom zijn zeldzame genetische aandoeningen die gepaard gaan met cognitieve achteruitgang en hartproblemen, en vaak dodelijk zijn. Regenxbio ontwikkelt gentherapieën om de defecte genen bij patiënten met deze ziekten te vervangen. (STAT)
Beide programma’s maken gebruik van AAV als aflevermethode—een opnieuw ontworpen virus dat therapeutische genen in cellen brengt. Het bedrijf signaleerde een integratiesignaal dat erop wijst dat het DNA van de vector zich mogelijk in het genoom van de patiënt heeft geïntegreerd, een waarschuwingssignaal voor toezichthouders omdat dit soms de normale controle op celgroei kan verstoren.
De pijplijn van Regenxbio reikt verder dan Duchenne en een gentherapieproject voor oogziekten met AbbVie, en omvat ook MPS-programma’s in samenwerking met Nippon Shinyaku. Het bedrijf gaf aan dat duizenden patiënten zijn behandeld met behulp van het AAV-platform, waaronder patiënten die Novartis’ Zolgensma gebruiken. (SEC)
De FDA heeft niet aangegeven hoe lang de onderbrekingen kunnen duren. Als er een oorzakelijk verband wordt gevonden, kan dit betekenen dat er langer moet worden gevolgd, meer tests nodig zijn of dat de studies moeten worden aangepast. Zelfs als de oorzaak onduidelijk blijft, zou een langdurige pauze de vooruitgang vertragen bij ziekten waarbij de toestand van patiënten kan verslechteren en de behandelmogelijkheden schaars zijn.
