Rockville, Md., 28 ianuarie 2026, 10:02 (EST)
- FDA-ul SUA a suspendat studiile clinice ale Regenxbio pentru terapiile genice RGX-111 și RGX-121, care vizează boli rare ale copilăriei.
- Compania a raportat că o tumoră cerebrală a fost descoperită la un participant din studiul RGX-111 și investighează dacă acest caz are legătură cu tratamentul.
- Acțiunile au scăzut cu aproximativ 20% în tranzacțiile de dimineață, după o scădere și mai accentuată înainte de deschiderea pieței
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a suspendat studiile clinice pentru terapiile genice experimentale RGX-111 și RGX-121 ale Regenxbio după ce o tumoră cerebrală a fost descoperită la un copil care primea tratamentul, a anunțat compania miercuri. Acțiunile Regenxbio au scăzut cu aproximativ 20% la 10,71 dolari în tranzacțiile de dimineață, după o scădere de aproximativ 30% înainte de deschiderea pieței. Compania a menționat că nu a primit încă scrisoarea completă de suspendare clinică din partea FDA. (Reuters)
Cele două programe Regenxbio pentru mucopolizaharidoză (MPS), care vizează sindroamele Hurler și Hunter, au întâmpinat un obstacol de reglementare, fiind acum suspendate clinic. Aceasta se întâmplă cu doar câteva săptămâni înainte de o decizie FDA privind RGX-121, așteptată pe 8 februarie, a raportat Fierce Biotech. Momentul complică situația, deoarece o întârziere ar putea amâna ceea ce investitorii considerau un reper de reglementare iminent. (Fiercebiotech)
Analistul Leerink Partners, Mani Foroohar, a descris pauza drept „o actualizare confuză și neașteptată”, subliniind îngrijorările tot mai mari legate de „imprevizibilitatea FDA” în evaluarea terapiilor genice. El a sugerat că vânzarea recentă ar putea fi o reacție exagerată, menționând că programul Regenxbio pentru distrofie musculară Duchenne rămâne principalul motor de valoare și ar putea concura cu Elevidys, aprobat de Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio a raportat că o tumoră a apărut în timpul unui RMN cerebral de rutină la un copil de cinci ani care primise RGX-111 cu aproximativ patru ani în urmă și era asimptomatic. Testele genetice timpurii pe tumora extirpată au arătat un eveniment de integrare a vectorului virusului adeno-asociat (AAV) legat de supraexprimarea PLAG1, un proto-oncogen cunoscut pentru promovarea cancerului atunci când este activat. Totuși, compania nu a confirmat o legătură cauzală directă. CEO-ul Curran Simpson și-a exprimat surprinderea față de decizia FDA de a suspenda programul RGX-121, subliniind că „siguranța pacienților este prioritatea noastră principală.” Regenxbio a mai menționat că nu au fost găsite tumori la alți nouă indivizi tratați cu RGX-111 sau la cei 32 de pacienți care au primit RGX-121. (PR Newswire)
Un document depus la autoritatea de supraveghere a valorilor mobiliare a dezvăluit că FDA a suspendat cererile de medicament experimental ale companiei pentru RGX-111 și RGX-121. Aceasta afectează un studiu de fază I/II pentru RGX-111 și un studiu de fază I/II/III pentru RGX-121. (SEC)
Sindroamele Hurler și Hunter sunt tulburări genetice rare asociate cu declin cognitiv și probleme cardiace, adesea dovedindu-se fatale. Regenxbio dezvoltă terapii genice pentru a înlocui genele defecte la pacienții care suferă de aceste boli. (STAT)
Ambele programe se bazează pe AAV ca metodă de livrare—un virus reconfigurat care transportă genele terapeutice în celule. Compania a semnalat un indiciu de integrare care sugerează că ADN-ul vectorului s-ar fi putut insera în genomul pacientului, un semnal de alarmă pentru autorități, deoarece acest lucru poate uneori interfera cu controlul normal al creșterii celulare.
Portofoliul Regenxbio se extinde dincolo de Duchenne și un proiect de terapie genică pentru boli oculare cu AbbVie, acoperind și programe MPS în parteneriat cu Nippon Shinyaku. Compania a menționat că mii de pacienți au fost tratați folosind platforma sa AAV, inclusiv cei care au primit Zolgensma de la Novartis. (SEC)
FDA nu a specificat cât ar putea dura suspendările. Dacă se găsește o legătură cauzală, acest lucru ar putea însemna monitorizare extinsă, mai multe teste sau modificări ale studiilor. Chiar dacă cauza rămâne neclară, o pauză prelungită ar întârzia progresul în bolile în care starea pacienților se poate deteriora și opțiunile de tratament sunt limitate.
