Rockville, Md., 28. Januar 2026, 10:02 Uhr (EST)
- Die US-amerikanische FDA hat klinische Studien mit Regenxbios Gentherapien RGX-111 und RGX-121, die auf seltene Kinderkrankheiten abzielen, gestoppt.
- Das Unternehmen berichtete, dass bei einem Teilnehmer der RGX-111-Studie ein Hirntumor entdeckt wurde und untersucht nun, ob der Fall mit der Behandlung in Zusammenhang steht.
- Die Aktien fielen im Morgenhandel um etwa 20 %, nachdem sie vor Börseneröffnung noch stärker eingebrochen waren.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat einen klinischen Stopp für Regenxbios experimentelle Gentherapien RGX-111 und RGX-121 verhängt, nachdem bei einem behandelten Kind ein Hirntumor festgestellt wurde, teilte das Unternehmen am Mittwoch mit. Die Aktien von Regenxbio fielen im Morgenhandel um etwa 20 % auf 10,71 $, nachdem sie vor Börseneröffnung um rund 30 % eingebrochen waren. Das Unternehmen gab an, das vollständige Schreiben der FDA zum klinischen Stopp noch nicht erhalten zu haben. (Reuters)
Regenxbios zwei Mucopolysaccharidose-(MPS)-Programme, die auf das Hurler- und Hunter-Syndrom abzielen, sind auf ein regulatorisches Hindernis gestoßen, da nun ein klinischer Stopp verhängt wurde. Dies geschieht nur wenige Wochen vor einer FDA-Entscheidung zu RGX-121, die für den 8. Februar erwartet wird, berichtete Fierce Biotech. Das Timing erschwert die Situation, da eine Verzögerung einen von Investoren erwarteten regulatorischen Meilenstein hinauszögern könnte. (Fiercebiotech)
Leerink-Partners-Analyst Mani Foroohar bezeichnete die Pause als „eine verwirrende und unerwartete Entwicklung“ und hob die wachsenden Bedenken hinsichtlich der „Unberechenbarkeit der FDA“ bei Gentherapie-Bewertungen hervor. Er schlug vor, dass der jüngste Ausverkauf eine Überreaktion sein könnte, und wies darauf hin, dass Regenxbios Duchenne-Muskeldystrophie-Programm weiterhin der wichtigste Werttreiber sei und eine Herausforderung für Sarepta Therapeutics‘ zugelassenes Elevidys darstellen könnte. (Investors)
Regenxbio berichtete, dass bei einer routinemäßigen Gehirn-MRT bei einem fünfjährigen Kind, das vor etwa vier Jahren RGX-111 erhalten hatte und asymptomatisch war, ein Tumor entdeckt wurde. Erste genetische Tests des entfernten Tumors zeigten ein Integrationsereignis eines Adeno-assoziierten Virus-(AAV)-Vektors, das mit einer Überexpression von PLAG1, einem Protoonkogen, das bei Aktivierung Krebs fördert, verbunden ist. Das Unternehmen hat jedoch keinen direkten ursächlichen Zusammenhang bestätigt. CEO Curran Simpson zeigte sich überrascht über den Schritt der FDA, das RGX-121-Programm zu pausieren, und betonte, dass „die Patientensicherheit unsere oberste Priorität ist.“ Regenxbio wies außerdem darauf hin, dass bei neun weiteren mit RGX-111 behandelten Personen oder bei 32 Patienten, die RGX-121 erhielten, keine Tumoren gefunden wurden. (PR Newswire)
Eine Wertpapiermeldung ergab, dass die FDA die Prüfpräparate RGX-111 und RGX-121 des Unternehmens unter klinischen Stopp gestellt hat. Dies betrifft eine Phase-I/II-Studie zu RGX-111 und eine Phase-I/II/III-Studie zu RGX-121. (SEC)
Hurler- und Hunter-Syndrome sind seltene genetische Erkrankungen, die mit kognitivem Abbau und Herzproblemen einhergehen und häufig tödlich verlaufen. Regenxbio entwickelt Gentherapien, um die fehlerhaften Gene bei Patienten mit diesen Krankheiten zu ersetzen. (STAT)
Beide Programme setzen auf AAV als Verabreichungsmethode – ein neu konstruiertes Virus, das therapeutische Gene in die Zellen transportiert. Das Unternehmen meldete ein Integrationssignal, das darauf hindeutet, dass sich die DNA des Vektors möglicherweise in das Genom des Patienten eingefügt hat – ein Warnsignal für die Aufsichtsbehörden, da dies manchmal die normale Kontrolle des Zellwachstums beeinträchtigen kann.
Die Pipeline von Regenxbio geht über Duchenne und ein Gentherapieprojekt für Augenerkrankungen mit AbbVie hinaus und umfasst auch MPS-Programme in Partnerschaft mit Nippon Shinyaku. Das Unternehmen wies darauf hin, dass Tausende von Patienten mit seiner AAV-Plattform behandelt wurden, darunter auch solche mit Novartis’ Zolgensma. (SEC)
Die FDA hat nicht angegeben, wie lange die Unterbrechungen andauern könnten. Falls ein ursächlicher Zusammenhang festgestellt wird, könnte dies eine längere Nachbeobachtung, mehr Tests oder Änderungen an den Studien bedeuten. Selbst wenn die Ursache unklar bleibt, würde eine längere Pause den Fortschritt bei Krankheiten verzögern, bei denen sich der Zustand der Patienten verschlechtern kann und die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind.
