Rockville, Md., 28 de enero de 2026, 10:02 (EST)
- La FDA de EE. UU. ha puesto en pausa los ensayos clínicos de las terapias génicas de Regenxbio para RGX-111 y RGX-121, dirigidas a trastornos infantiles raros.
- La empresa informó que se descubrió un tumor cerebral en un participante del ensayo de RGX-111 y está investigando si el caso está relacionado con el tratamiento.
- Las acciones cayeron aproximadamente un 20% durante la sesión matutina, tras una caída aún mayor antes de la apertura del mercado
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha puesto en pausa clínica las terapias génicas experimentales RGX-111 y RGX-121 de Regenxbio después de que se encontrara un tumor cerebral en un niño que recibía el tratamiento, anunció la empresa el miércoles. Las acciones de Regenxbio cayeron alrededor de un 20% a $10.71 en la sesión matutina, tras una caída de aproximadamente el 30% antes de la apertura del mercado. La empresa señaló que aún no ha recibido la carta completa de suspensión clínica de la FDA. (Reuters)
Los dos programas de mucopolisacaridosis (MPS) de Regenxbio, dirigidos a los síndromes de Hurler y Hunter, han encontrado un obstáculo regulatorio, con una suspensión clínica ahora en vigor. Esto ocurre apenas unas semanas antes de una decisión de la FDA sobre RGX-121, prevista para el 8 de febrero, informó Fierce Biotech. El momento complica las cosas, ya que un retraso podría posponer lo que los inversores consideraban un hito regulatorio inminente. (Fiercebiotech)
El analista de Leerink Partners, Mani Foroohar, describió la pausa como “una actualización confusa e inesperada”, destacando la creciente preocupación por la “imprevisibilidad de la FDA” en las revisiones de terapias génicas. Sugirió que la reciente venta masiva podría ser una sobrerreacción, señalando que el programa de distrofia muscular de Duchenne de Regenxbio sigue siendo el principal motor de valor y podría desafiar a Elevidys, aprobado de Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio informó que se detectó un tumor durante una resonancia magnética cerebral de rutina en un niño de cinco años que había recibido RGX-111 hace aproximadamente cuatro años y estaba asintomático. Las primeras pruebas genéticas del tumor extirpado revelaron un evento de integración de vector de virus adenoasociado (AAV) vinculado a la sobreexpresión de PLAG1, un protooncogén conocido por promover el cáncer cuando se activa. Sin embargo, la empresa no ha confirmado un vínculo causal directo. El CEO Curran Simpson expresó sorpresa ante la decisión de la FDA de pausar su programa RGX-121, enfatizando que “la seguridad del paciente es nuestra principal prioridad”. Regenxbio también señaló que no se han encontrado tumores en otras nueve personas tratadas con RGX-111 ni entre 32 pacientes que recibieron RGX-121. (PR Newswire)
Una presentación de valores reveló que la FDA ha puesto en pausa las solicitudes de nuevos medicamentos en investigación de la empresa para RGX-111 y RGX-121. Esto afecta un ensayo de Fase I/II para RGX-111 y un ensayo de Fase I/II/III para RGX-121. (SEC)
Los síndromes de Hurler y Hunter son trastornos genéticos raros asociados con deterioro cognitivo y problemas cardíacos, que con frecuencia resultan mortales. Regenxbio está desarrollando terapias génicas para reemplazar los genes defectuosos en pacientes que padecen estas enfermedades. (STAT)
Ambos programas dependen del AAV como método de administración: un virus reingenierizado que transporta genes terapéuticos a las células. La empresa detectó una señal de integración que indica que el ADN del vector podría haberse insertado en el genoma del paciente, una señal de alerta para los reguladores, ya que esto a veces puede interferir con el control normal del crecimiento celular.
La línea de desarrollo de Regenxbio va más allá de Duchenne y un proyecto de terapia génica para enfermedades oculares con AbbVie, e incluye también programas de MPS en colaboración con Nippon Shinyaku. La empresa señaló que miles de pacientes han sido tratados usando su plataforma AAV, incluidos aquellos con Zolgensma de Novartis. (SEC)
La FDA no ha especificado cuánto tiempo podrían durar las suspensiones. Si encuentran un vínculo causal, podría significar un seguimiento prolongado, más pruebas o modificaciones en los estudios. Incluso si la causa sigue sin estar clara, una pausa prolongada retrasaría el avance en enfermedades donde la condición de los pacientes puede deteriorarse y las opciones de tratamiento son escasas.
