Rockville, Md., 2026. január 28., 10:02 (EST)
- Az amerikai FDA klinikai szünetet rendelt el a Regenxbio RGX-111 és RGX-121 génterápiás vizsgálataiban, amelyek ritka gyermekkori rendellenességeket céloznak.
- A vállalat jelentette, hogy agydaganatot fedeztek fel az RGX-111 vizsgálat egyik résztvevőjénél, és vizsgálják, hogy az eset összefüggésbe hozható-e a kezeléssel.
- A részvények mintegy 20%-ot estek a reggeli kereskedés során, miután a piac nyitása előtt még meredekebb visszaesést tapasztaltak
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság klinikai szünetet rendelt el a Regenxbio kísérleti RGX-111 és RGX-121 génterápiáira, miután egy gyermeknél, aki kezelést kapott, agydaganatot találtak – jelentette be a vállalat szerdán. A Regenxbio részvényei mintegy 20%-kal 10,71 dollárra estek a reggeli kereskedésben, miután a piac nyitása előtt körülbelül 30%-os zuhanást tapasztaltak. A vállalat közölte, hogy még nem kapta meg az FDA teljes klinikai szünetről szóló levelét. 1
A Regenxbio két mukopoliszacharidózis (MPS) programja, amelyek a Hurler- és Hunter-szindrómát célozzák, szabályozási akadályba ütközött, jelenleg klinikai szünet van érvényben. Ez mindössze néhány héttel az RGX-121-re vonatkozó FDA-döntés előtt történt, amelyet február 8-ra várnak – jelentette a Fierce Biotech. Az időzítés bonyolítja a helyzetet, mivel a késedelem eltolhatja azt a szabályozási mérföldkövet, amelyre a befektetők közeli eseményként számítottak. 2
A Leerink Partners elemzője, Mani Foroohar „zavaros és váratlan fejleményként” jellemezte a szünetet, kiemelve a génterápiás vizsgálatokban tapasztalható „FDA-kiszámíthatatlanság” miatti növekvő aggodalmakat. Úgy vélte, hogy a közelmúltbeli eladási hullám túlzott reakció lehet, megjegyezve, hogy a Regenxbio Duchenne-féle izomdisztrófia programja marad a fő értékteremtő, és kihívást jelenthet a Sarepta Therapeutics által jóváhagyott Elevidys számára. 3
A Regenxbio jelentette, hogy egy daganatot fedeztek fel egy rutinszerű agyi MRI során egy ötéves gyermeknél, aki körülbelül négy évvel ezelőtt kapott RGX-111-et, és tünetmentes volt. A kivett daganaton végzett korai genetikai vizsgálatok egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektor integrációs eseményt mutattak ki, amely a PLAG1 proto-onkogén túlzott kifejeződéséhez kapcsolódik – ez a gén ismert, hogy aktiválódva elősegíti a rák kialakulását. A vállalat azonban nem erősített meg közvetlen ok-okozati összefüggést. Curran Simpson vezérigazgató meglepetésének adott hangot az FDA döntése miatt, hogy szünetelteti az RGX-121 programot, hangsúlyozva, hogy „a betegek biztonsága a legfontosabb prioritásunk”. A Regenxbio azt is közölte, hogy nem találtak daganatot sem a másik kilenc RGX-111-gyel kezelt személynél, sem a 32 RGX-121-gyel kezelt páciensnél. 4
Egy értékpapír-bejelentésből kiderült, hogy az FDA klinikai szünetet rendelt el a vállalat RGX-111 és RGX-121 vizsgálati új gyógyszerkérelmeire. Ez érinti az RGX-111 I/II. fázisú, valamint az RGX-121 I/II/III. fázisú vizsgálatát. 5
A Hurler- és Hunter-szindróma ritka genetikai rendellenességek, amelyek kognitív hanyatlással és szívproblémákkal járnak, gyakran halálos kimenetelűek. A Regenxbio génterápiákat fejleszt, hogy pótolja a hibás géneket ezekben a betegségekben szenvedő pácienseknél. 6
Mindkét program az AAV-t használja szállítási módszerként—egy újratervezett vírust, amely terápiás géneket juttat a sejtekbe. A vállalat egy integrációs jelet észlelt, ami arra utal, hogy a vektor DNS-e beépülhetett a páciens genomjába; ez a szabályozók számára figyelmeztető jel, mivel ez néha megzavarhatja a normális sejtnövekedés szabályozását.
A Regenxbio fejlesztési portfóliója túlmutat a Duchenne-en és az AbbVie-vel közös szembetegség génterápiás projektjén, magában foglalja az MPS programokat is, amelyekben a Nippon Shinyaku a partnerük. A vállalat megjegyezte, hogy több ezer beteget kezeltek már az AAV platformjával, beleértve a Novartis Zolgensma terápiáját is. 7
Az FDA nem közölte, meddig tarthatnak a felfüggesztések. Ha ok-okozati összefüggést találnak, az hosszabb utánkövetést, több vizsgálatot vagy a tanulmányok módosítását jelentheti. Még ha az ok nem is derül ki, egy elhúzódó szünet késleltetné az előrelépést olyan betegségekben, ahol a páciensek állapota romolhat, és kevés a kezelési lehetőség.
