Rockville, Md., 28 gennaio 2026, 10:02 (EST)
- La FDA statunitense ha sospeso le sperimentazioni cliniche della terapia genica di Regenxbio per RGX-111 e RGX-121, mirate a rare malattie infantili.
- L’azienda ha riferito che un tumore cerebrale è stato scoperto in un partecipante alla sperimentazione di RGX-111 e sta indagando se il caso sia collegato al trattamento.
- Le azioni sono scese di circa il 20% durante le contrattazioni mattutine, dopo un calo ancora più marcato prima dell’apertura del mercato
La Food and Drug Administration statunitense ha sospeso le terapie geniche sperimentali RGX-111 e RGX-121 di Regenxbio dopo che è stato trovato un tumore cerebrale in un bambino sottoposto al trattamento, ha annunciato l’azienda mercoledì. Le azioni di Regenxbio sono scese di circa il 20% a $10,71 nelle contrattazioni mattutine, dopo un calo di circa il 30% prima dell’apertura del mercato. L’azienda ha precisato di non aver ancora ricevuto la lettera completa di sospensione clinica della FDA. (Reuters)
I due programmi di Regenxbio per la mucopolisaccaridosi (MPS), mirati alle sindromi di Hurler e Hunter, hanno incontrato un ostacolo normativo, con una sospensione clinica ora in atto. Questo avviene a poche settimane da una decisione della FDA su RGX-121, attesa per l’8 febbraio, ha riportato Fierce Biotech. La tempistica complica la situazione, poiché un ritardo potrebbe posticipare quello che gli investitori consideravano un traguardo normativo imminente. (Fiercebiotech)
L’analista di Leerink Partners Mani Foroohar ha descritto la sospensione come “un aggiornamento confuso e inaspettato”, sottolineando le crescenti preoccupazioni per “l’imprevedibilità della FDA” nelle revisioni delle terapie geniche. Ha suggerito che la recente svendita potrebbe essere una reazione eccessiva, osservando che il programma di Regenxbio per la distrofia muscolare di Duchenne rimane il principale motore di valore e potrebbe sfidare l’Elevidys approvato di Sarepta Therapeutics. (Investors)
Regenxbio ha riferito che un tumore è stato rilevato durante una risonanza magnetica cerebrale di routine in un bambino di cinque anni che aveva ricevuto RGX-111 circa quattro anni fa ed era asintomatico. I primi test genetici sul tumore rimosso hanno rivelato un evento di integrazione del vettore adeno-associato (AAV) legato a una sovraespressione di PLAG1, un proto-oncogene noto per promuovere il cancro quando attivato. Tuttavia, l’azienda non ha confermato un collegamento causale diretto. Il CEO Curran Simpson si è detto sorpreso dalla decisione della FDA di sospendere il programma RGX-121, sottolineando che “la sicurezza dei pazienti è la nostra massima priorità.” Regenxbio ha inoltre precisato che non sono stati trovati tumori in altri nove individui trattati con RGX-111 né tra i 32 pazienti che hanno ricevuto RGX-121. (PR Newswire)
Un documento depositato presso la SEC ha rivelato che la FDA ha posto le domande di nuovi farmaci sperimentali dell’azienda per RGX-111 e RGX-121 in sospensione clinica. Questo riguarda uno studio di Fase I/II per RGX-111 e uno studio di Fase I/II/III per RGX-121. (SEC)
Le sindromi di Hurler e Hunter sono rare malattie genetiche associate a declino cognitivo e problemi cardiaci, spesso risultando letali. Regenxbio sta sviluppando terapie geniche per sostituire i geni difettosi nei pazienti affetti da queste patologie. (STAT)
Entrambi i programmi si basano sull’AAV come metodo di somministrazione—un virus riprogettato che trasporta geni terapeutici nelle cellule. L’azienda ha segnalato un segnale di integrazione che indica che il DNA del vettore potrebbe essersi inserito nel genoma del paziente, un campanello d’allarme per le autorità regolatorie poiché ciò può talvolta interferire con il normale controllo della crescita cellulare.
La pipeline di Regenxbio si estende oltre Duchenne e un progetto di terapia genica per malattie oculari con AbbVie, includendo anche programmi MPS in collaborazione con Nippon Shinyaku. L’azienda ha sottolineato che migliaia di pazienti sono stati trattati utilizzando la sua piattaforma AAV, inclusi quelli con lo Zolgensma di Novartis. (SEC)
La FDA non ha specificato quanto potrebbero durare le sospensioni. Se dovessero trovare un legame causale, ciò potrebbe significare un follow-up prolungato, più test o modifiche agli studi. Anche se la causa rimanesse poco chiara, una lunga pausa ritarderebbe i progressi in malattie in cui le condizioni dei pazienti possono peggiorare e le opzioni di trattamento sono scarse.
