Rockville, Md., 28 de janeiro de 2026, 10:02 (EST)
- A FDA dos EUA suspendeu os ensaios clínicos das terapias gênicas da Regenxbio para RGX-111 e RGX-121, que visam distúrbios raros da infância.
- A empresa informou que um tumor cerebral foi descoberto em um participante do ensaio RGX-111 e está investigando se o caso está ligado ao tratamento.
- As ações caíram cerca de 20% durante as negociações da manhã, após uma queda ainda mais acentuada antes da abertura do mercado
A Food and Drug Administration dos EUA suspendeu as terapias gênicas experimentais RGX-111 e RGX-121 da Regenxbio após um tumor cerebral ter sido encontrado em uma criança em tratamento, anunciou a empresa na quarta-feira. As ações da Regenxbio caíram cerca de 20%, para US$ 10,71, nas negociações da manhã, após uma queda de cerca de 30% antes da abertura do mercado. A empresa observou que ainda não recebeu a carta completa de suspensão clínica da FDA. 1
Os dois programas de mucopolissacaridose (MPS) da Regenxbio, voltados para as síndromes de Hurler e Hunter, enfrentaram um obstáculo regulatório, com uma suspensão clínica agora em vigor. Isso ocorre poucas semanas antes de uma decisão da FDA sobre o RGX-121, prevista para 8 de fevereiro, informou a Fierce Biotech. O momento complica as coisas, já que um atraso pode adiar o que os investidores consideravam um marco regulatório iminente. 2
O analista da Leerink Partners, Mani Foroohar, descreveu a pausa como “uma atualização confusa e inesperada”, destacando preocupações crescentes sobre a “imprevisibilidade da FDA” nas análises de terapias gênicas. Ele sugeriu que a recente liquidação pode ser uma reação exagerada, observando que o programa de distrofia muscular de Duchenne da Regenxbio continua sendo o principal impulsionador de valor e pode desafiar o Elevidys aprovado da Sarepta Therapeutics. 3
A Regenxbio informou que um tumor apareceu durante uma ressonância magnética cerebral de rotina em uma criança de cinco anos que havia recebido RGX-111 cerca de quatro anos atrás e estava assintomática. Testes genéticos iniciais no tumor removido revelaram um evento de integração de vetor de vírus adeno-associado (AAV) ligado à superexpressão do PLAG1, um proto-oncogene conhecido por promover câncer quando ativado. No entanto, a empresa não confirmou uma ligação causal direta. O CEO Curran Simpson expressou surpresa com a decisão da FDA de pausar o programa RGX-121, enfatizando que “a segurança do paciente é nossa principal prioridade.” A Regenxbio também observou que nenhum tumor foi encontrado em outros nove indivíduos tratados com RGX-111 ou entre 32 pacientes que receberam RGX-121. 4
Um documento de valores mobiliários revelou que a FDA colocou os pedidos de novos medicamentos em investigação da empresa para RGX-111 e RGX-121 em suspensão clínica. Isso afeta um ensaio de Fase I/II para RGX-111 e um ensaio de Fase I/II/III para RGX-121. 5
As síndromes de Hurler e Hunter são distúrbios genéticos raros associados ao declínio cognitivo e problemas cardíacos, frequentemente sendo fatais. A Regenxbio está desenvolvendo terapias gênicas para substituir os genes defeituosos em pacientes que sofrem dessas doenças. 6
Ambos os programas dependem do AAV como método de entrega—um vírus reengenheirado que transporta genes terapêuticos para dentro das células. A empresa sinalizou um indício de integração indicando que o DNA do vetor pode ter se inserido no genoma do paciente, um alerta para os reguladores, já que isso pode, às vezes, interferir no controle normal do crescimento celular.
O pipeline da Regenxbio vai além da distrofia muscular de Duchenne e de um projeto de terapia gênica para doenças oculares com a AbbVie, abrangendo também programas de MPS em parceria com a Nippon Shinyaku. A empresa observou que milhares de pacientes já foram tratados usando sua plataforma de AAV, incluindo aqueles que utilizam o Zolgensma da Novartis. 7
A FDA não especificou quanto tempo as suspensões podem durar. Se encontrarem uma ligação causal, isso pode significar acompanhamento prolongado, mais testes ou alterações nos estudos. Mesmo que a causa permaneça incerta, uma pausa longa atrasaria o progresso em doenças nas quais as condições dos pacientes podem se deteriorar e as opções de tratamento são escassas.
