Rockville, Md., 28 de janeiro de 2026, 10:02 (EST)
- A FDA dos EUA suspendeu os ensaios clínicos das terapias gênicas da Regenxbio para RGX-111 e RGX-121, que visam distúrbios raros da infância.
- A empresa informou que um tumor cerebral foi descoberto em um participante do ensaio RGX-111 e está investigando se o caso está ligado ao tratamento.
- As ações caíram cerca de 20% durante as negociações da manhã, após uma queda ainda mais acentuada antes da abertura do mercado
A Food and Drug Administration dos EUA suspendeu as terapias gênicas experimentais RGX-111 e RGX-121 da Regenxbio após um tumor cerebral ter sido encontrado em uma criança em tratamento, anunciou a empresa na quarta-feira. As ações da Regenxbio caíram cerca de 20%, para US$ 10,71, nas negociações da manhã, após uma queda de cerca de 30% antes da abertura do mercado. A empresa observou que ainda não recebeu a carta completa de suspensão clínica da FDA. (Reuters)
Os dois programas de mucopolissacaridose (MPS) da Regenxbio, voltados para as síndromes de Hurler e Hunter, enfrentaram um obstáculo regulatório, com uma suspensão clínica agora em vigor. Isso ocorre poucas semanas antes de uma decisão da FDA sobre o RGX-121, prevista para 8 de fevereiro, informou a Fierce Biotech. O momento complica as coisas, já que um atraso pode adiar o que os investidores consideravam um marco regulatório iminente. (Fiercebiotech)
O analista da Leerink Partners, Mani Foroohar, descreveu a pausa como “uma atualização confusa e inesperada”, destacando preocupações crescentes sobre a “imprevisibilidade da FDA” nas análises de terapias gênicas. Ele sugeriu que a recente liquidação pode ser uma reação exagerada, observando que o programa de distrofia muscular de Duchenne da Regenxbio continua sendo o principal impulsionador de valor e pode desafiar o Elevidys aprovado da Sarepta Therapeutics. (Investors)
A Regenxbio informou que um tumor apareceu durante uma ressonância magnética cerebral de rotina em uma criança de cinco anos que havia recebido RGX-111 cerca de quatro anos atrás e estava assintomática. Testes genéticos iniciais no tumor removido revelaram um evento de integração de vetor de vírus adeno-associado (AAV) ligado à superexpressão do PLAG1, um proto-oncogene conhecido por promover câncer quando ativado. No entanto, a empresa não confirmou uma ligação causal direta. O CEO Curran Simpson expressou surpresa com a decisão da FDA de pausar o programa RGX-121, enfatizando que “a segurança do paciente é nossa principal prioridade.” A Regenxbio também observou que nenhum tumor foi encontrado em outros nove indivíduos tratados com RGX-111 ou entre 32 pacientes que receberam RGX-121. (PR Newswire)
Um documento de valores mobiliários revelou que a FDA colocou os pedidos de novos medicamentos em investigação da empresa para RGX-111 e RGX-121 em suspensão clínica. Isso afeta um ensaio de Fase I/II para RGX-111 e um ensaio de Fase I/II/III para RGX-121. (SEC)
As síndromes de Hurler e Hunter são distúrbios genéticos raros associados ao declínio cognitivo e problemas cardíacos, frequentemente sendo fatais. A Regenxbio está desenvolvendo terapias gênicas para substituir os genes defeituosos em pacientes que sofrem dessas doenças. (STAT)
Ambos os programas dependem do AAV como método de entrega—um vírus reengenheirado que transporta genes terapêuticos para dentro das células. A empresa sinalizou um indício de integração indicando que o DNA do vetor pode ter se inserido no genoma do paciente, um alerta para os reguladores, já que isso pode, às vezes, interferir no controle normal do crescimento celular.
O pipeline da Regenxbio vai além da distrofia muscular de Duchenne e de um projeto de terapia gênica para doenças oculares com a AbbVie, abrangendo também programas de MPS em parceria com a Nippon Shinyaku. A empresa observou que milhares de pacientes já foram tratados usando sua plataforma de AAV, incluindo aqueles que utilizam o Zolgensma da Novartis. (SEC)
A FDA não especificou quanto tempo as suspensões podem durar. Se encontrarem uma ligação causal, isso pode significar acompanhamento prolongado, mais testes ou alterações nos estudos. Mesmo que a causa permaneça incerta, uma pausa longa atrasaria o progresso em doenças nas quais as condições dos pacientes podem se deteriorar e as opções de tratamento são escassas.
